GENIO italiano Giuseppe Cotellessa

  La terapia genica universale per le malattie del sangue prende di mira i percorsi a valle /  Universal Gene Therapy for Blood Disorders Targets Downstream Pathways Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa /  Reported by Dr. Giuseppe Cotellessa I ricercatori della Harvard Medical School hanno sviluppato una terapia genica universale per l'anemia di Diamond-Blackfan (DBA), un raro disturbo genetico caratterizzato da eritropoiesi compromessa causata da mutazioni delle proteine ​​ribosomiali. Secondo un  articolo di ricerca  di Cell Stem Cell , l'approccio comporta il controllo dell'espressione di GATA1, un fattore di trascrizione cruciale nell'eritropoiesi, solo nelle cellule eritroidi in via di sviluppo utilizzando un potenziatore specifico per gli eritroidi chiamato hG1E. Queste scoperte gettano le basi per un primo studio clinico di terapia genica universale sull'uomo e creano un nuovo approccio al trattamento dei disturbi ematopoietici concentrandosi sui percorsi

  Dietro le innovazioni: come trasformare 1.000.000 di dollari di CAR T in medicinali “veri” /  Behind the Breakthroughs: How to Turn $1,000,000 CAR Ts into “Real” Medicines Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa /  Reported by Dr. Giuseppe Cotellessa La CEO di Precigen Helen Sabzevari affronta l'argomento cruciale della terapia cellulare e genica: come i costi limitano il potenziale di questi medicinali di precisione.  Jonathan D. Grinstein, PhD, North American Editor di  Inside Precision Medicine , conduce una nuova serie chiamata Behind the Breakthroughs che presenta profili di persone che stanno plasmando l'assistenza sanitaria umana. Con ogni episodio, Jonathan offre agli ascoltatori l'accesso ai loro racconti motivazionali ed alle loro visioni per questo campo emergente e rivoluzionario. Sebbene le immunoterapie abbiano avuto successo nel trattamento del cancro, i loro bassi tassi di risposta ed il rischio di recidiva limitano l'approccio immunoncologico. Poi le