ASGCT 2024: La tecnologia di inserimento genico non virale in vivo di SalioGen fa passi da gigante nella fase preclinica / ASGCT 2024: SalioGen’s Nonviral In Vivo Gene Insertion Technology Takes Preclinical Strides
ASGCT 2024: La tecnologia di inserimento genico non virale in vivo di SalioGen fa passi da gigante nella fase preclinica / ASGCT 2024: SalioGen’s Nonviral In Vivo Gene Insertion Technology Takes Preclinical Strides Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa / Reported by Dr. Giuseppe Cotellessa I dati mostrano che il rilascio di nanoparticelle lipidiche di trasposasi di mammifero bioingegnerizzate può integrare grandi geni in posizioni precise e si sta sviluppando in trattamenti una tantum per la malattia di Stargardt e la fibrosi cistica. Jason F. Cole ha lavorato per rendere la terapia genica una realtà per i pazienti da quando è entrato in Bluebird circa dieci anni fa. Ciò gli ha dato un posto in prima fila per la prima generazione di terapie geniche, tipicamente somministrate con lentivirus in un ambiente ex vivo. Cole ha preso parte al viaggio volto a portare la tecnologia all'avanguardia dell'epoca nei primi studi clinici, affrontando battute d'arresto e navigando tra gl