Un gene contro il colesterolo cattivo / A gene against the bad cholesterol.

Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa 

/ Reported by Dr. Joseph Cotellessa

Un farmaco più efficace delle statine e, a quanto pare, privo di effetti collaterali, capace di tenere sottocontrollo il colesterolo cattivo e ridurre fino al 90 per cento il rischio di ammalarsi di cuore. Se la scienza riesce a mettere a punto la formula perfetta per l’anticorpo che combatte il PCSK9, ovvero il gene che tiene in circolo il colesterolo Ldl, arriviamo a una svolta epocale per milioni di pazienti

Dapprima ci si è messa la rivista «Lancet», quando ha pubblicato lo studio scientifico che dà conto dei buoni risultati ottenuti con la sperimentazione di un farmaco inibitore del gene PCSK9. Il farmaco in questione, prodotto dall’azienda farmaceutica Sanofi, vorrebbe emulare quello che avviene in natura, nell’organismo di chi ha la fortuna di possedere la forma mutata del gene PCSK9 e per questo motivo si trova ad avere un colesterolo cattivo (Ldl), così basso da vedersi ridotto il rischio di ammalarsi di cuore del 90 per cento rispetto alla norma. Dopo «Lancet», è stata la volta di «Nature», un’altra rivista scientifica che ha reso note le peculiarità del gene PCSK9, citando il caso eclatante di una signora afro-americana di 40 anni, Tracy Sharlayne, diventata una star fra i medici e i genetisti che l’hanno avuta sotto osservazione, a causa del livello di colesterolo Ldl (il più pericoloso per cuore e arterie) quasi cinque volte più basso rispetto alla soglia considerata ideale. Il tutto perché Tracy possiede la forma mutata del gene PCSK9, la stessa che ora si cerca di emulare a livello farmacologico, allo scopo di curare tutte le forme di ipercolesterolemia, da quelle di origine famigliare a quelle più occasionali, legate a eccessi alimentari e alle concomitanti disfunzioni metaboliche.

Da ultimo, è arrivato il «New England Journal of Medicine», che ha reso partecipe la comunità scientifica pubblicando le conclusioni di uno studio americano condotto sul nuovo farmaco in grado di emulare quanto di buono combina il gene PCSK9 nella forma mutata. Lo studio, eseguito sotto la guida del prof. Evan A. Stein del Metabolic and Atherosclerosis Center di Cincinnati, condotto in doppio cieco e controllato con placebo è stato realizzato su 92 pazienti con livelli di colesterolo Ldl maggiore o pari a 100 mg/dl, in seguito a trattamento con atorvastatina per sette settimane. Alcuni degli arruolati, d’età compresa fra i 18 e i 75 anni, sono stati prescelti in modo randomizzato per l’assunzione, durante l’arco di otto settimane, di 80 mg di atorvastatina al giorno insieme all’anticorpo anti-PCSK9 una volta ogni due settimane, mentre i restanti sono stati assegnati a ricevere 80 mg di atorvastatina al giorno più un placebo ogni due settimane. Le conclusioni sono state che l’anticorpo anti-PCSK9, prodotto da Sanofi e iniettato nei pazienti per via sottocutanea nell’area addominale, ha aumentato il recupero dei recettori di Ldl diminuendo i livelli sierici di colesterolo Ldl. I pazienti che hanno ricevuto l’atorvastatina più l’anticorpo anti-PCSK9 hanno registrato un colesterolo Ldl inferiore a 70 mg/dl; chi invece è stato trattato con atorvastatina e placebo si è limitato a un risultato di colesterolo Ldl di poco inferiore a 100 mg/dl. “Nonostante i risultati del trial siano preliminari – hanno dichiarato il prof. Stein e quelli del suo staff – essi suggeriscono che la somministrazione del farmaco anti-PCSK9 accompagnato da atorvastatina possa portare benefici ai pazienti in cui il colesterolo Ldl non è stato ridotto a livelli raccomandabili sia per una risposta inadeguata all’assunzione delle sole statine, sia per la presenza degli effetti collaterali di queste ultime”. Il trend positivo di studi e sperimentazioni sull’anticorpo PCSK9 sembra destinato ad aprire un nuovo filone d’oro per l’industria farmaceutica. Basti ricordare che a tutt’oggi sono milioni i pazienti che ricorrono alle statine per tenere sotto controllo il colesterolo, per molti dei quali gli effetti collaterali, dopo anni di assunzione, diventano molto pesanti, mentre nei casi più perniciosi, come per le ipercolesterolemie famigliari, le statine non sempre si dimostrano così efficaci. L’ipotesi che entri in commercio un medicinale meno dannoso delle statine ed efficace tanto quanto, se non di più, sarebbe la classica gallina dalle uova d’oro per chi lo produce e commercializza su scala mondiale. C’è che si sbilancia e parla dell’ anticorpo che riduce il PCSK9 come della prossima pillola allunga-vita.

ENGLISH

A more effective drug of statins and, apparently, free of side effects, able to keep under control bad cholesterol and reduce up to 90 percent risk of getting heart. If science can develop the perfect formula for the antibody that fights the PCSK9, or the gene that holds the LDL cholesterol circulating, we come to a turning point for millions of patients

At first there we started the magazine "Lancet", when he published the scientific study that gives an account of the good results obtained from the testing of a drug inhibitor of PCSK9 gene. The drug in question, produced by the pharmaceutical company Sanofi, would like to emulate what happens in nature, in the organism of those lucky enough to possess the mutated form of the PCSK9 gene and for this reason is found to have a bad cholesterol (LDL) , so low to be seen reduced the risk of heart getting sick by 90 percent compared to the norm. After "Lancet", it was the turn of "Nature", another scientific journal that published the peculiarities of the PCSK9 gene, quoting the striking case of an African-American lady of 40 years, Tracy Sharlayne, became a star among doctors and geneticists who had her under observation, because of the LDL cholesterol (the most dangerous level for the heart and arteries) almost five times lower than the threshold considered ideal. The all because Tracy possesses the mutated form of the PCSK9 gene, the same that now trying to emulate pharmacological level, the purpose of treating all forms of hypercholesterolemia, from those of familial origin to the more occasional, linked to alimentary excesses and concomitant metabolic disorders.
Finally, it came the "New England Journal of Medicine", which has the scientific community by publishing the findings of an American study made partaker conducted on the new drug can emulate the good combines the PCSK9 gene in a mutated form. The study, carried out under the guidance of prof. Evan A. Stein of the Metabolic and Atherosclerosis Center in Cincinnati, double-blind and placebo-controlled trial was carried out on 92 patients with LDL cholesterol levels greater than or equal to 100 mg / dL following treatment with atorvastatin for seven weeks. Some of the enrolled, aged between 18 and 75 years, were selected randomly for the taking, during the eight-week period, 80 mg of atorvastatin per day with the antibody anti-PCSK9 once every two weeks, while the remaining were assigned to receive 80 mg of atorvastatin per day plus a placebo every two weeks. The conclusions were that the anti-PCSK9 antibody, produced by Sanofi and injected in patients subcutaneously in the abdominal area, increased the recovery of LDL receptors by decreasing serum levels of LDL cholesterol. Patients who received atorvastatin plus the anti-PCSK9 antibody recorded an LDL cholesterol less than 70 mg / dl; those who were treated with atorvastatin and placebo merely a result of LDL cholesterol slightly lower than 100 mg / dl. "Despite the study's results are preliminary - said prof. Stein and those of his staff - they suggest that administration of anti-PCSK9 accompanied by atorvastatin medication can bring benefits to patients where the LDL cholesterol was not reduced to levels is recommendable for an inadequate response to the taking of a statin alone, either for the presence of the side effects of the latter ". The positive trend of studies and experiments sull'anticorpo PCSK9 looks set to open a new bonanza for the pharmaceutical industry. Just remember that to this day there are millions of patients who use statins to control cholesterol, for many of whom the side effects after years of employment, they become very heavy, while in the most pernicious cases, such as for family hypercholesterolemia , statins do not always prove to be so effective. The hypothesis that the market enters a drug less harmful statin and as effective as, if not more, would be the classic goose that lays the golden eggs for anyone who produces and markets worldwide. That there is cautious and speaks of 'antibody that reduces the PCSK9 as the next pill-lengthens life.

Da:

http://www.prevenzione-cardiovascolare.it/una-discesa-a-prova-di-cuore/