Il 'taglia-incolla' del Dna può causare mutazioni inattese / The 'cut-paste' of the DNA may cause unexpected mutations

 Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa / Reported by Dr. Giuseppe Cotellessa

La tecnica Crispr-Cas9 potrebbe causare mutazioni impreviste. / The Crispr-Cas9 technique could cause unexpected mutations.

La tecnica che riscrive il genoma con il 'taglia-incolla' del Dna, la Crispr-Cas9, potrebbe causare effetti collaterali imprevisti. Proprio ora che stanno partendo i primi test sull'uomo tra Cina e Stati Uniti, si è osservato sui topi che la tecnica di correzione del Dna, per quanto precisa sul suo bersaglio, potrebbe comunque provocare in altre parti del genoma centinaia di mutazioni inattese. La scoperta è pubblicata su Nature Methods da un gruppo di ricerca statunitense nato dalla collaborazione tra Columbia University Medical Center, Università di Stanford e dell'Iowa. 

"Rimaniamo comunque ottimisti riguardo la Crispr", afferma Vinit Mahajan, oftalmologo di Stanford tra gli autori dello studio. "Siamo medici - ricorda l'esperto - e sappiamo che ogni nuova terapia ha dei potenziali effetti avversi, ma dobbiamo conoscerli". "Speriamo che la nostra scoperta incoraggi altri ricercatori ad usare il sequenziamento dell'intero genoma per determinare tutti gli effetti fuori target della Crispr, oltre che a sviluppare nuove versioni della tecnica, più accurate e sicure", aggiunge Stephen Tsang della Columbia University. 

La Crispr rimane infatti un potente strumento per studiare il ruolo dei geni nelle malattie: famosa per la sua azione veloce e precisa, ha suscitato molte speranze per lo sviluppo di nuove terapie geniche capaci di cancellare o correggere geni difettosi, tanto che in Cina sono già partiti i primi test sull'uomo, mentre negli Stati Uniti dovrebbero cominciare l'anno prossimo. 

Le enormi potenzialità della Crispr sono state confermate dal gruppo di ricerca statunitense, che grazie al taglia-incolla del Dna è riuscito a correggere una mutazione genetica che causa cecità nei topi. Per verificare eventuali effetti collaterali, però, i ricercatori non si sono affidati ai soliti algoritmi predittivi che si concentrano solo sulle zone del genoma considerate più a rischio: hanno invece sequenziato l'intero genoma degli animali trattati, scoprendo in due esemplari la presenza di oltre 1.500 mutazioni di singole 'lettere' del Dna e oltre 100 grandi inserti o eliminazioni di pezzi di Dna che però, almeno in apparenza, non sembrano aver causato conseguenze di rilievo.

ENGLISH

The technique that rewrites the genome with the 'cut-paste' of the DNA, Crispr-Cas9, could cause unanticipated side effects. Right now that the first tests on man between China and the United States are starting, mice have been observed that DNA's correction technique, however precise on its target, could still cause hundreds of unexpected mutations in other parts of the genome. The discovery is published on Nature Methods by a US research group born from the collaboration between Columbia University Medical Center, Stanford University and Iowa.

"We are still optimistic about Crispr," says Vinit Mahajan, a Stanford ophthalmologist among the authors of the study. "We are doctors," the expert remembers, "and we know that every new therapy has potential adverse effects, but we need to know them." "We hope our discovery encourages other researchers to use the entire genome sequencing to determine all Crispr's out-of-the-box effects, as well as developing newer, more accurate and secure versions of the technology," adds Stephen Tsang of Columbia University.

Crispr is indeed a powerful tool for studying the role of genes in diseases: famous for its fast and precise action, has raised many hopes for the development of new genetic therapies capable of eradicating or correcting defective genes, so much so that China is already Start the first test on humans, while in the United States they should start next year.

Crispr's enormous potential has been confirmed by the US research group, which thanks to the size-paste of DNA has succeeded in correcting a genetic mutation that causes blindness in mice. However, in order to verify any side effects, the researchers did not rely on the usual predictive algorithms that focused only on the areas of the genome considered more at risk: instead, they sequenced the entire genome of the treated animals, discovering in two specimens the presence of more than 1,500 single DNA letters' mutations and over 100 large inserts or deletions of DNA pieces that, at least apparently, did not seem to have caused any significant consequences.

Da:

http://www.ansa.it/canale_scienza_tecnica/notizie/biotech/2017/05/29/il-taglia-incolla-del-dna-puo-causare-mutazioni-inattese_b2f85d6b-578e-464c-8a84-d4874e861c89.html