Sclerosi multipla: in Italia inizia il primo studio clinico con le cellule staminali neurali / Multiple Sclerosis: In Italy, the first clinical trial with neural stem cells begins.

Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa / Reported by Dr. Giuseppe Cotellessa

Per la prima volta al mondo un paziente con sclerosi multipla cronica in stadio avanzato ha ricevuto una terapia a base di cellule staminali neurali.

Per la prima volta in tutto il mondo, prende il via uno studio clinico unico nel suo genere: un paziente con sclerosi multipla cronica in stadio avanzato è stato trattato con una terapia a base di cellule staminali neurali (Stems). È successo presso l’unità operativa di Neurologia dell’Irccs Ospedale San Raffaele di Milano, ed è il frutto di oltre 10 anni di ricerca del team di ricercatori coordinato da Gianvito Martino, direttore scientifico dell’ospedale San Raffaele e capo Unità di ricerca in neuroimmunologia, e del Centro sclerosi multipla, diretto da Giancarlo Comi, primario e direttore dell’Istituto di neurologia sperimentale.

La terapia Stems consiste in un'infusione di cellule staminali neurali, cellule progenitrici in grado di specializzarsi in tutti i tipi di cellule nervose, attraverso una puntura lombare che le immette direttamente nel liquido cerebrospinale. Da qui, le cellule staminali, di origine fetale e preparate grazie alla collaborazione con il Laboratorio di terapia cellulare Stefano Verri, sostenuto della Fondazione Matilde Tettamanti e Menotti De Marchi Onlus, possono raggiungere il cervello e il midollo spinale, ovvero i luoghi deputati allo svolgimento della loro azione. Dopo l’infusione i pazienti saranno tenuti sotto osservazione in ambito ospedaliero per un periodo di tempo limitato, dopodiché potranno tornare a casa, continuando a essere seguiti per i primi 2 anni e, poi, in modo continuativo negli anni successivi.

“È importante ricordare che l’obiettivo dello studio clinico, trattandosi del primo del suo genere, è testare sicurezza e tollerabilità del trattamento, non la sua efficacia.Per questo coinvolge pochi pazienti accuratamente selezionati”, spiega Martino. “Si tratta di un traguardo fondamentale per i pazienti e per le loro famiglie, che hanno sostenuto la ricerca in tutti questi anni con pazienza e speranza. Non saremmo arrivati fin qui senza il loro supporto”.

Le basi scientifiche per lo studio clinico sono il frutto di una serie di studi pubblicati tra il 2003 e il 2006 su importanti riviste internazionali, come Nature e Nature Reviews. Le ricerche hanno dimostrato l’efficacia del trapianto di cellule staminali neurali nei topi affetti da una malattia (l’encefalomielite sperimentale autoimmune, o Eae) che ha caratteristiche simili alla sclerosi multipla, come l’attivazione di uno stato infiammatorio nel cervello e nel midollo spinale, il deterioramento della mielina e il danneggiamento dei nervi. E già dai risultati dello studio del 2003, nei topi trattati con l’infusione di cellule staminali neurali, si osservarono una parziale ricostruzione della guaina mielinica e la riduzione dello stato infiammatorio. Gli studi successivi hanno, invece, evidenziato come le cellule staminali trapiantate fossero in grado di raggiungere le aree di tessuto danneggiate dalla malattia in modo autonomo, rigenerando i tessuti colpiti dalla malattia.

“Le cellule staminali sono in grado di agire in senso terapeutico in modi diversi a seconda delle aree in cui vanno a operare e a seconda del tipo di danno che incontrano. Sono cioè capaci di orchestrare un’attività terapeutica sofisticata e su misura, guidata dai segnali biochimici che il tessuto danneggiato invia loro”, spiega Martino.

Inoltre, nel caso dell’Eae, il team di ricercatori ha dimostrato che le staminali mettono in campo in particolare due azioni distinte: da un lato rimangono indifferenziate e secernono sostanze neuroprotettive capaci di ridimensionare il danno operato dal sistema immunitario e di proteggere direttamente i tessuti danneggiati; dall’altro sono in grado, seppur in minima parte, di differenziarsi in cellule che producono nuova mielina che va a sostituirsi a quella danneggiata.

“Questo primo trapianto con cellule staminali neuronali costituisce un momento di importante sviluppo della terapia della sclerosi multipla, nella quale il San Raffaele è stato costantemente all’avanguardia nel mondo”, spiega Comi. “L’obiettivo principale dello studio è necessariamente la sicurezza della procedura, costituendo però la premessa per una futura sperimentazione che fornisca anche indicazioni di efficacia”.

ENGLISH

For the first time in the world, a patient with advanced chronic multiple sclerosis received neural stem cell therapy.

For the first time around the world, a unique clinical trial is underway: a patient with advanced chronic multiple sclerosis has been treated with stem-derived stem cell therapy. It has been at the Neurology Unit of the San Raffaele Hospital in Milan, and is the result of more than 10 years of research by a team of researchers coordinated by Gianvito Martino, scientific director of the San Raffaele Hospital and Head of Research Unit in Neuroimmunology, and Multiple Sclerosis Center, directed by Giancarlo Comi, principal and director of the Institute of Experimental Neurology.

Stems therapy consists of an infusion of neural stem cells, progenitor cells capable of specializing in all types of nerve cells, through a lumbar puncture that directly enters the cerebrospinal fluid. From here, stem cells, of fetal origin and prepared thanks to the collaboration with the Cell Pharmacy Laboratory Stefano Verri, supported by the Fondazione Matilde Tettamanti and Menotti De Marchi Onlus, can reach the brain and the spinal cord, ie the places dedicated to the development Of their action. After infusion, patients will be observed in the hospital for a limited period of time, after which they will be able to return home, continuing to be followed for the first 2 years and then continuing in the following years.

"It is important to remember that the objective of the clinical trial, being the first of its kind, is to test the safety and tolerability of the treatment, not its effectiveness. This involves few carefully selected patients," says Martino. "This is a key milestone for patients and their families, who have supported research all these years with patience and hope. We would not have come here without their support. "

The scientific basis for the clinical study is the result of a series of studies published between 2003 and 2006 in major international journals such as Nature and Nature Reviews. Research has shown the efficacy of neural stem cell transplantation in mice with a disease (autoimmune experimental encephalomyelitis, or Eae) that has characteristics similar to multiple scleroses, such as the activation of an inflammatory state in the brain and the marrow Spinal cord, myelin deterioration and nerve damage. And from the results of the 2003 study, in mice treated with neural stem cell infusion, a partial reconstruction of the myelin sheath and the reduction of inflammatory status were observed. Subsequent studies have, however, shown how transplanted stem cells were able to reach the areas of tissue damaged by the disease autonomously, regenerating tissues affected by the disease.

"Stem cells are able to act in a therapeutic way in different ways depending on the areas in which they work and depending on the type of damage they encounter. They are able to orchestrate a sophisticated and customized therapeutic activity, guided by the biochemical signals that the damaged tissue sends to them, "explains Martino.

In addition, in the case of Eae, the team of researchers has shown that stem cells focus on two distinct actions: on the one hand, they remain undifferentiated and secrete neuroprotective substances capable of reducing the immune system's damage and directly protecting the tissues damaged; On the other hand, they are able, albeit in part, to differentiate themselves into cells that produce new myelin that will replace the damaged one.

"This first neuronal stem cell transplant is a time of significant development of multiple sclerosis therapies, in which San Raffaele has been steadily at the forefront of the world," Comi explains. "The main objective of the study is necessarily the safety of the procedure, but it is the premise for a future trial that also provides efficacy."

Da:

https://www.galileonet.it/2017/05/sclerosi-multipla-comincia-italia-primo-studio-clinico-cellule-staminali-neurali/?utm_campaign=Newsatme&utm_content=Sclerosi%2Bmultipla%3A%2Bin%2BItalia%2Binizia%2Bil%2Bprimo%2Bstudio%2Bclinico%2Bcon%2Ble%2Bcellule%2Bstaminali%2Bneurali&utm_medium=news%40me&utm_source=mail%2Balert