La terapia rigenerativa con cellule macrofagiche ha ridotto la necessità di trapianto nelle malattie epatiche. / Regenerative Macrophage Cell Therapy Reduced Transplant Need in Liver Disease

 La terapia rigenerativa con cellule macrofagiche ha ridotto la necessità di trapianto nelle malattie epatiche. / Regenerative Macrophage Cell Therapy Reduced Transplant Need in Liver Disease

Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa  / Reported by Dr. Giuseppe Cotellessa

I pazienti affetti da questa patologia e trattati con la terapia cellulare hanno mostrato un rischio significativamente inferiore di decesso o di necessità di trapianto di fegato dopo quattro anni, rispetto a coloro che hanno ricevuto le cure mediche standard.

Secondo gli esperti, questo trattamento offre una potenziale alternativa al trapianto di fegato per i pazienti affetti da malattia epatica in fase terminale, che attualmente rappresenta l'unica opzione terapeutica curativa, ma è limitata dalla disponibilità di donatori, dai costi e dalla sua idoneità solo per una piccola percentuale di pazienti.

Il fegato possiede la straordinaria capacità di rigenerarsi dopo un danno. Tuttavia, nei pazienti con malattia epatica in stadio avanzato, una grave cicatrizzazione – nota come cirrosi – può danneggiarlo in modo irreparabile, portando all'insufficienza epatica.

terapia pionieristica

Oltre tre quarti delle persone ricevono una diagnosi di cirrosi quando è troppo tardi per un trattamento efficace, contribuendo a più di 11.000 decessi all'anno nel Regno Unito.

Gli scienziati dell'Università di Edimburgo hanno sviluppato una terapia cellulare pionieristica progettata per contrastare il tessuto cicatriziale e ripristinare la funzionalità epatica.

Il trattamento prevede il prelievo di cellule immunitarie dal sangue dei pazienti e la loro trasformazione in macrofagi maturi, un tipo di globulo bianco che "ingloba" le cellule infette o danneggiate, che vengono poi reiniettati nel paziente.

I macrofagi si spostano verso il fegato, dove scompongono il tessuto cicatriziale, riducono l'infiammazione dannosa e favoriscono la crescita di cellule epatiche sane.

Successo della sperimentazione

Il trattamento è stato testato nello studio clinico MATCH, in cui 26 pazienti hanno ricevuto la terapia con macrofagi, mentre 24 hanno ricevuto le cure standard.

Dopo quattro anni, il 70% dei pazienti sottoposti a terapia con macrofagi viveva senza aver bisogno di un trapianto di fegato, rispetto a solo il 40% dei pazienti che non avevano ricevuto il trattamento.

Tra i pazienti trattati con macrofagi si sono registrati otto decessi e nessun trapianto di fegato, rispetto a nove decessi e cinque trapianti di fegato tra coloro che hanno ricevuto la terapia standard. Non sono stati segnalati effetti collaterali gravi nei pazienti trattati con la terapia cellulare .

Secondo il gruppo di ricerca, il periodo di follow-up di quattro anni fornisce importanti informazioni sui benefici a lungo termine e sulla sicurezza del trattamento.

Secondo gli esperti, i risultati suggeriscono che la terapia con macrofagi rappresenta un'opzione terapeutica promettente per le malattie epatiche in fase terminale e costituisce un significativo passo avanti nella medicina rigenerativa.

"Le malattie epatiche sono una delle principali cause di morte tra le persone in età lavorativa. Sebbene il trapianto di fegato possa essere utilizzato come trattamento di salvataggio per una parte dei pazienti affetti da malattia epatica avanzata, la sua utilità è limitata dalla scarsità di organi donatori compatibili. Purtroppo, molti pazienti muoiono in attesa di un trapianto di fegato. Esiste quindi un disperato bisogno di trattamenti alternativi per i pazienti con malattia epatica avanzata. Ci auguriamo che questo tipo di approccio possa un giorno ampliare le opzioni terapeutiche a disposizione dei pazienti con malattia epatica avanzata, riducendo la necessità di trapianti di fegato." — Professor Stuart Forbes, direttore dell'Istituto per la Rigenerazione e la Riparazione dell'Università di Edimburgo

Sforzo congiunto

La terapia con macrofagi è stata sviluppata in seguito ad oltre un decennio di ricerca condotta dal professor Stuart Forbes dell'Università di Edimburgo, in collaborazione con il Servizio nazionale scozzese di trasfusione di sangue (SNBTS).

Nel 2020, il professor Forbes ha co-fondato la società spin-off Resolution Therapeutics, con il supporto di Edinburgh Innovations, il servizio di commercializzazione dell'Università, per portare la scienza pionieristica del gruppo ai pazienti. L'azienda sta attualmente testando una nuova versione della terapia con macrofagi, nota come RTX001, sui pazienti attraverso lo studio clinico EMERALD.

ENGLISH

An experimental macrophage therapy improved outcomes in patients with advanced liver disease.

Patients with the condition who were treated with the cell therapy had a significantly lower risk of death or need for a liver transplant after four years compared with those who received standard medical care.

Experts say the treatment offers a potential alternative to liver transplants for those in end-stage liver disease, which is currently the only curative treatment option but limited by donor availability, cost, and suitability for only a small subset of patients.

The liver has the unique ability to regenerate itself after damage. However, in patients with advanced liver disease, severe scarring – known as cirrhosis – can leave it damaged beyond repair, leading to liver failure.

Pioneering therapy

More than three-quarters of people are diagnosed with cirrhosis when it is too late for effective treatment, contributing to more than 11,000 deaths per year in the UK.

Scientists at the University of Edinburgh have developed a pioneering cell therapy designed to tackle the scarred tissue and restore liver function.

The treatment involves taking immune cells from the patients’ blood and turning them into mature macrophages - a type of white blood cell that ‘eats’ infected or damaged cells - which are then re-injected back into the patient.

The macrophages travel to the liver, where they break down scar tissue, reduce harmful inflammation, and encourage the growth of healthy liver cells.

Trial success

The treatment was tested in the MATCH clinical trial, with 26 patients receiving the macrophage therapy, while 24 received standard care.

After four years, 70 per cent of patients who received the macrophage therapy were living without the need for a liver transplant, compared with just 40 per cent of patients who did not receive the treatment.

There were eight deaths and no liver transplants among the patients treated with macrophages, compared with nine deaths and five liver transplants among those who received standard care. No serious side-effects were reported in patients treated with the cell therapy.

The four-year follow-up period provides important insights into the long-term benefits and safety of the treatment, according to the research team.

The findings suggest the use of macrophage therapy is a promising therapeutic option for end-stage liver disease and represents a significant step forward in regenerative medicine, experts say.

"Liver disease is a major cause of death of people in their working age. Although we can use liver transplantation as a rescue treatment for a proportion of people who have advanced liver disease, this is restricted by a lack of suitable donor organs. Unfortunately, many patients may die whilst on the liver transplant waiting list. There is therefore a desperate need for alternative treatments for patients with advanced liver disease. We hope this type of approach could one day add to our treatment choices for patients with advanced liver disease, reducing the need for liver transplants." — Professor Stuart Forbes, director of the University of Edinburgh's Institute for Regeneration and Repair

Collaborative effort

The macrophage therapy was developed following more than a decade of research by the University of Edinburgh’s Professor Stuart Forbes, alongside the Scottish National Blood Transfusion Service (SNBTS).

In 2020, Professor Forbes co-founded spinout company Resolution Therapeutics, with the support of Edinburgh Innovations, the University’s commercialisation service, to bring the team’s pioneering science to patients. The company is currently testing a new version of the macrophage therapy, known as RTX001, in patients through the EMERALD clinical trial.

Da:

https://www.technologynetworks.com/biopharma/news/regenerative-macrophage-cell-therapy-reduced-transplant-need-in-liver-disease-413010