Ultragenyx ottiene l'approvazione accelerata dalla FDA per la terapia genica metabolica. / Ultragenyx Receives Accelerated FDA Approval for Metabolic Gene Therapy
Ultragenyx ottiene l'approvazione accelerata dalla FDA per la terapia genica metabolica. / Ultragenyx Receives Accelerated FDA Approval for Metabolic Gene Therapy Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa / Reported by Dr. Giuseppe Cotellessa La terapia genica Genglycos, sviluppata da Ultragenyx, azienda specializzata in malattie rare, ha ricevuto l'approvazione accelerata dalla FDA per il trattamento della glicogenosi di tipo Ia (GSDIa), una rara patologia metabolica. Si tratta della quinta approvazione da parte della FDA per l'azienda biotecnologica con sede in California, che ha già sviluppato due anticorpi monoclonali, una terapia di sostituzione enzimatica ed un trigliceride sintetico orale per i disturbi dell'ossidazione degli acidi grassi a catena lunga, tutti destinati al trattamento di malattie rare. La GSDIa è una malattia estremamente rara negli Stati Uniti, con un'incidenza di circa 1 caso ogni 125.000 nascite. Le stime sul numero di persone attualmen...
