La terapia genica ETX101 migliora le crisi epilettiche e lo sviluppo neurologico nella sindrome di Dravet nella fase I/II / Gene Therapy ETX101 Improves Seizures and Neurodevelopment in Dravet Syndrome in Phase I/II
La terapia genica ETX101 migliora le crisi epilettiche e lo sviluppo neurologico nella sindrome di Dravet nella fase I/II / Gene Therapy ETX101 Improves Seizures and Neurodevelopment in Dravet Syndrome in Phase I/II Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa / Reported by Dr. Giuseppe Cotellessa La sindrome di Dravet rappresenta da tempo una delle epilessie pediatriche più complesse da trattare in neurologia e medicina genetica. Causata principalmente da varianti con perdita di funzione del gene SCN1A , la malattia si manifesta nell'infanzia con convulsioni febbrili prolungate e si evolve in una condizione cronica caratterizzata da epilessia resistente al trattamento, ritardo dello sviluppo e significativa morbilità. In occasione del congresso annuale dell'American Society of Gene and Cell Therapy (ASGCT), la comunità scientifica che si occupa di terapia genica e cellulare si sta concentrando su approcci in grado non solo di ridurre le convulsioni, ma anche di mod...
