La modifica delle basi genetiche mostra promettenti risultati preliminari per il trattamento della beta talassemia. / Base Editing Shows Early Promise for Treating Beta Thalassemia
La modifica delle basi genetiche mostra promettenti risultati preliminari per il trattamento della beta talassemia. / Base Editing Shows Early Promise for Treating Beta Thalassemia Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa / Reported by Dr. Giuseppe Cotellessa L'azienda biotecnologica cinese CorrectSequence Therapeutics, nota anche come Correctseq, ha riportato risultati positivi da uno studio di Fase I sulla sua tecnologia che prevede la modifica delle cellule staminali ematopoietiche di una persona per il trattamento della beta talassemia. Lo studio, pubblicato su Nature , ha coinvolto cinque pazienti affetti da beta talassemia trasfusione-dipendente che sono riusciti a interrompere le trasfusioni di globuli rossi, il trattamento standard per la patologia, dopo aver ricevuto il trattamento con CS-101, una proteina modificata a livello della base. I partecipanti hanno continuato a presentare buoni livelli di emoglobina e nessun grave effetto collaterale dur...