Contro il Parkinson, neuroni dai fibroblasti / Against Parkinson's, neurons from fibroblasts.

Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa / Reported by Dr. Joseph Cotellessa

Al San Raffaele di Milano le cellule del tessuto connettivo di pazienti con malattia neurodegenerativa vengono convertiti in neuroni perfettamente funzionanti. Lo studio su Nature.

Ricreare in laboratorio il tessuto nervoso danneggiato dal morbo di Parkinson: un obiettivo  che potrebbe essere possibile a partire dalle cellule somatiche. Gli scienziati dell’Istituto Scientifico Universitario San Raffaele hanno infatti identificato tre geni che se attivati trasformano i fibroblasti, le cellule che forniscono fibre e collagene ai tessuti e ne garantiscono la struttura, in neuroni dopaminergici indotti (iDA). Questi ultimi hanno funzionalità del tutto simili a quelle delle cellule cerebrali che si trovano nella zona dell’encefalo colpita dalla malattia, chiamate per l’appunto neuroni dopaminergici. Lo studio è stato pubblicato su Nature.

Era già noto ai ricercatori che il trapianti di neuroni potesse essere parte del trattamento della malattia neurodegenerativa, ma finora l’unica sorgente utilizzabile a scopo clinico per la produzione di tessuto cerebrale era quella delle cellule staminali embrionali. Oltre a sollevare questioni etiche, in questo caso l’uso di cellule pluripotenti – se non controllato correttamente – potrebbe anche portare, secondo gli scienziati, all’insorgenza di tumori.

Per questo il gruppo di ricerca milanese ha sviluppato una nuova tecnica che si basa sulla conversione diretta di cellule del tessuto connettivo provenienti da donatori sani o dagli stessi malati di Parkinson. Tramite l’attivazione di tre geni (Mash1, Nurr1, Lmx1a) vengono codificate tre proteine che inducono i fibroblasti a differenziarsi in neuroni iDA direttamente funzionali: le cellule così ottenute presentano un’attività elettrica spontanea e rilasciano dopamina, il neurotrasmettitore la cui riduzione è responsabile dei disturbi di chi soffre della malattia.

Serviranno ulteriori ricerche per capire se questo nuovo metodo possa essere applicato nel trattamento della malattia: “I neuroni iDA presentano importanti vantaggi, come quello di poter essere generati dal paziente stesso in maniera riproducibile, in un tempo relativamente breve e senza nessun rischio di tumori – ha detto Vania Broccoli, direttore dell’Unità di Cellule Staminali e Neurogenesi del San Raffaele e coordinatore dello studio – comunque solo i prossimi studi, in via di progettazione direttamente in modelli animali della malattia di Parkinson, accerteranno se i neuroni iDA possano diventare una fonte adatta per questo tipo di utilizzo in clinica”.

Gli scienziati sono convinti che la generazione diretta di neuroni dopaminergici a partire da cellule somatiche potrebbe avere implicazioni importanti non solo nel trattamento del morbo, ma anche nella comprensione dei processi di sviluppo cerebrale, nella modellizzazione in vitro delle patologie neurodegenerative e nella creazione di terapie sostitutive per malattie simili al Parkinson.

ENGLISH

At the San Raffaele Hospital in Milan the connective tissue cells of patients with neurodegenerative disease are converted into fully functional neurons. The study in Nature.

Recreating laboratory nerve tissue damaged by Parkinson's disease: a goal that could be possible from somatic cells. Scientists at the Institute San Raffaele Scientific Institute have in fact identified three genes that if activated transformed fibroblasts, the cells that provide fibers and collagen tissue and ensure its structure, induced dopaminergic neurons (iDA). The latter features very similar to those of the brain cells that are located in the area of ​​the brain affected by the disease, called precisely dopaminergic neurons. The study was published in Nature.

It was already known to researchers that the transplantation of neurons could be part of the treatment of neurodegenerative disease, but so far the only source used for clinical purposes for the production of brain tissue was that of embryonic stem cells. In addition to raising ethical issues, in this case the use of pluripotent cells - if not controlled properly - it may also lead, according to scientists, to cancer.

This is why the Milan research group has developed a new technique based on the direct conversion of connective tissue cells from healthy donors or by the Parkinson's patients. Through the activation of three genes (Mash1, Nurr1, Lmx1a) are encoded three proteins that induce fibroblasts to differentiate into neurons directly iDA functional: the thus obtained cells exhibit spontaneous electrical activity and release dopamine, the neurotransmitter whose reduction is responsible for disorders of sufferers of the disease.

It will take more research to understand whether this new method can be applied in treatment of the disease: "The iDA neurons have important advantages, such as being able to be generated by the patient in a reproducible way, in a relatively short time and without any risk of tumors - said Vania Broccoli, Unit director of Stem cells and Neurogenesis the San Raffaele Hospital and coordinator of the study - then only future studies, to be built directly in animal models of Parkinson's disease, they will ensure if the iDA neurons can become a source suitable for this type of use in the clinic. "

Scientists are convinced that the direct generation of dopaminergic neurons from somatic cells could have important implications not only for treating the disease, but also in understanding the processes of brain development, the modeling in vitro neurodegenerative and creating replacement therapies diseases for diseases similar to Parkinson's.

Da:

http://www.galileonet.it/2011/07/contro-il-parkinson-neuroni-dai-fibroblasti/