Uso dell'immunoterapia contro la leucemia linfoblastica acuta / Using immunotherapy against acute lymphoblastic leukemia.

Uso dell'immunoterapia contro la leucemia linfoblastica acuta / Using immunotherapy against acute lymphoblastic leukemia.

Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa / Reported by Dr. Joseph Cotellessa

 

Per combattere questa rara malattia oncoematologica è ora disponibile anche in Italia un anticorpo bi-specifico. Che addestra il sistema immunitario del paziente a riconoscere ed eliminare le cellule malate


Un “bacio mortale” per combattere la Leucemia Linfoblastica Acuta, una malattia oncoematologica che coinvolge il sangue e il midollo osseo: è quello che unisce i linfociti T e cellule B maligne responsabili della malattia, che si incontrano grazie a un nuovo anticorpo monoclonale bi-specifico, blinatumumab, da ora disponibile anche in Italia in regime di rimborsabilità. Il farmaco, che si avvale della tecnologia BiTE® (Bispecific T-cell Engager) sviluppata da Amgen, ha un meccanismo d’azione innovativo: grazie alla particolare struttura molecolare realizzata con le tecniche del DNA ricombinante, blinatumumab riesce ad attirare contemporaneamente le cellule T (globuli bianchi speciali che rivestono un ruolo centrale nel sistema immunitario, quello di riconoscere e annientare le cellule tumorali iniettando al loro interno tossine che ne causano la morte) e le cellule B maligne. In questo abbraccio, i linfociti T rilasciano enzimi proteolitici che provocano la morte delle cellule malate, concentrando dunque l’azione citotossica sul tumore.

«Nei pazienti adulti si registrano circa 7-10 nuovi casi all’anno per milione di abitanti; per questo motivo la leucemia acuta linfoblastica dell’adulto è da considerare una malattia rara. Negli Stati Uniti, per esempio, nel corso del 2015 il numero di casi stimati è stato di circa 6.000. In Europa e in Italia i dati di incidenza sono del tutto analoghi e quindi la stima di nuovi casi di pazienti adulti nel nostro paese è di circa 300 nuovi casi all’anno – dichiara Alessandro Rambaldi, Direttore dell’Unità Strutturale Complessa di Ematologia, Azienda ASST Papa Giovanni XXIII di Bergamo – questa leucemia insorge nel midollo osseo all’interno del compartimento delle cellule staminali emopoietiche. In particolare, il processo di trasformazione tumorale colpisce un progenitore preposto alla produzione di cellule linfatiche (i linfociti B o T). La trasformazione tumorale di queste cellule avviene di solito in modo rapido ed è dovuta allo sviluppo di alterazioni acquisite del DNA che provocano un blocco della normale maturazione della cellula midollare. Per questa ragione queste cellule trasformate non sono più in grado di dare origine a linfociti maturi e progressivamente si accumulano nel midollo osseo, portando ad una destrutturazione di tutta la sua funzione».

La terapia con blinatumomab, spiega Robin Foà, Direttore dell’Ematologia del Policlinico Umberto I, Sapienza Università di Roma, è una forma di immunoterapia: viene attivato il sistema immunitario del paziente a riconoscere le cellule malate e quindi a cercare di eliminarle. Il farmaco è il primo anticorpo bispecifico approvato in oncologia e rappresenta una strategia terapeutica rivoluzionaria per una patologia molto grave, per la quale fino a oggi le opzioni terapeutiche sono state molto limitate. Secondo i risultati di TOWER, uno studio di Fase III, rispetto alla terapia convenzionale blinatumomab ha permesso di ottenere percentuali di remissione completa di malattia significativamente più elevate e ha praticamente raddoppiato (dai 4 ai 7,7 mesi) la sopravvivenza globale rispetto alla chemioterapia standard. Risultati mai osservati con un singolo farmaco e recentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine.

ENGLISH

To combat this rare oncoematologica disease is now also available in Italy a bi-specific antibody. That trains the patient's immune system to recognize and eliminate cancer cells

A "deadly kiss" to combat Acute Lymphoblastic Leukemia, a oncoematologica disease that involves the blood and bone marrow is what unites T-cells and malignant B cells responsible for the disease, they meet with a new monoclonal antibody bi- specifically, blinatumumab, now also available in Italy in the reimbursement regime. The drug, which avails itself of the Bite® technology (Bispecific T-cell Engager) developed by Amgen, has an innovative mechanism of action: thanks to the particular molecular structure realized with the techniques of recombinant DNA, blinatumumab manages to attract T cells simultaneously (special white blood cells that play a central role in the immune system to recognize and destroy cancer cells by injecting into them toxins that cause death) and malignant B cells. In this embrace, the T lymphocytes release proteolytic enzymes that cause the death of cancer cells, thus concentrating the cytotoxic effect on the tumor.

"In adults, there are about 7-10 new cases per year per million population; for this reason the adult acute lymphoblastic leukemia is considered a rare disease. In the US, for example, during 2015 the number of estimated cases was approximately 6,000. In Europe and in Italy the incidence data are quite similar and therefore the estimate of new cases of adult patients in our country is about 300 new cases a year - declares Alessandro Rambaldi, Structural Unit Complex Director of Hematology, Company ASST Papa Giovanni XXIII Bergamo - this leukemia starts in the bone marrow within the compartment of the hematopoietic stem cells. In particular, the tumor transformation process affects a progenitor responsible for the production of lymphoid cells (B or T lymphocytes). The neoplastic transformation of these cells usually takes place quickly and is due to the development of acquired alterations in DNA that cause a blockage of the normal maturation of the bone marrow cell. For this reason, these transformed cells are no longer able to give rise to mature lymphocytes and progressively accumulate in the bone marrow, leading to a disintegration of the whole its function. "

Therapy with Blinatumomab, explains Robin Foà, hematology director of the Policlinico Umberto I, Sapienza University of Rome, is a form of immunotherapy: activates the patient's immune system to recognize cancer cells and then try to eliminate them. The drug is the first bispecific antibody approved in oncology and is a revolutionary therapeutic strategy for a very serious disease, for which up to now, treatment options were very limited. According to the results of TOWER, a Phase III, compared with conventional therapy Blinatumomab has resulted in significantly higher rates of complete disease remission and has almost doubled (from 4 to 7.7 months) overall survival compared to standard chemotherapy . Results ever seen with a single drug, and recently published in the New England Journal of Medicine.

Da:

http://www.galileonet.it/2017/04/un-bacio-mortale-la-leucemia-linfoblastica-acuta/