Arriva una nuova tecnica di editing genetico. E promette di curare migliaia di malattie / A new genetic editing technique arrives. And promises to treat thousands of diseases

Arriva una nuova tecnica di editing genetico. E promette di curare migliaia di malattie / A new genetic editing technique arrives. And promises to treat thousands of diseases

Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa / Reported by Dr. Giuseppe Cotellessa

La nuova “matita correttiva” dalla precisione chirurgica è un enzima chiamato Abe (adenine base editors) che interviene sul testo del Dna sostituendo le lettere “sbagliate” con quelle “giuste”. / The new "correction pencil" of surgical precision is an enzyme called Abe (adenine base editors) that intervenes on the text of DNA replacing the "wrong" letters with the "right" ones.

Funziona come un matita che corregge le singole lettere del DNA. È più precisa ed efficace di CRISPR.

Armati di matita, scorrono il testo, individuano i refusi e li correggono. 

Somiglia al lavoro dei correttori di bozze la nuova tecnica di editing genetico presentata in uno studio appena pubblicato su Nature. Così avanzata da rappresentare un bel passa in avanti rispetto alla già futuristica tecnica Crispr.

Perché ora i riparatori della doppia elica hanno in dotazione un astuccio più ricco con l’aggiunta di strumenti ancora più precisi: accanto alle forbici molecolari di Crispr, arrivate 5 anni fa a proporre un innovativo taglia e incolla di sezioni di Dna, compaiono adesso delle “matite” dalla punta affilata in grado di riscrivere le singole lettere del genoma. 

La nuova classe di correttori, così come è stata chiamata da David Liu dell’università di Harvard e del Broad Institute del Massachusetts Institute of Technology (Mit), coordinatore dello studio, è in grado di alterare le singole basi genetiche e, una volta sperimentata sugli esseri umani, potrebbe intervenire su più della metà delle malattie genetiche.

Fuori di metafora la “matita correttiva” dalla precisione chirurgica è in realtà un enzima chiamato Abe (adenine base editors) che interviene sul testo del Dna sostituendo le lettere “sbagliate” con quelle “giuste”. 

L’alfabeto genetico è composto da quattro lettere: A (adenina), G (guanina), C (Citosina), T (timina).  Fino a oggi erano possibili solo alcune trasformazioni: la C in T e la G in A. In questo modo però sfuggivano alla correzione gli errori più gravi, quelli da “matita blu” all’origine della maggior parte delle malattie genetiche. 

Ora Liu e i colleghi sono riusciti a completare gli aggiustamenti genetici con le correzioni inverse, la T in C e la A in G. Il che significa che grazie ad Abe, la matita blu finora mancante, si può trasformare la base  A-T in G-C. Un risultato cercato da tempo visto che gran parte malattie genetiche sono dovute proprio alla trasformazione di una coppia GC che diventa AT.

Questo puntuale sistema di editing genetico apre nuovi scenari per la cura di malattie come l’anemia falciforme e la fibrosi cistica.

«La capacità di convertire in modo efficiente le coppie di base di A T a GC potrebbe quindi favorire lo studio e il trattamento delle malattie genetiche», scrivono i ricercatori. 

I nuovi correttori genetici sono stati sperimentati in laboratorio su cellule renali embrionali umane e hanno dato risultati promettenti: la correzione mirata è stata ottenuta nel 50 per cento delle cellule. Il metodo Crispr non arriva a tanto: inserendo il filamento di Dna con il cambiamento di base desiderato, la correzione raggiunge solamente il 5 per cento del campione. 

A David Liu però non piace mettere a confronto gli editor delle basi, le matite blu che correggono gli errori più gravi, con la tecnica Crispr. «Non dobbiamo pensare che uno sia meglio dell’altro - dice Liu - sono solamente differenti». 

ENGLISH

It works like a pencil that corrects the individual DNA letters. It is more precise and effective than CRISPR.

Armed with pencil, they flow the text, identify the typos and correct them.

The new technique of genetic editing presented in a study just published in Nature resembles the work of proofreaders. So advanced as to represent a nice step forward compared to the already futuristic Crispr technique.

Because now the repairers of the double helix have supplied a richer case with the addition of even more precise instruments: next to the molecular scissors of Crispr, 5 years ago to propose an innovative cut and paste of sections of DNA, now appear Sharp-edged "pencils" capable of rewriting individual letters of the genome.

The new class of correctors, as it was called by David Liu of Harvard University and the Broad Institute of the Massachusetts Institute of Technology (Mit), coordinator of the study, is able to alter the individual genetic bases and, once tested on humans, it could intervene on more than half of genetic diseases.

Out of metaphor the "correction pencil" from surgical precision is actually an enzyme called Abe (adenine base editors) that intervenes on the text of DNA replacing the "wrong" letters with the "right" ones.

The genetic alphabet is composed of four letters: A (adenine), G (guanine), C (cytosine), T (thymine). Until today, only certain transformations were possible: the C in T and the G in A. In this way, however, the most serious errors, the "blue pencil" errors at the origin of most genetic diseases, escaped correction.

Now Liu and his colleagues have been able to complete the genetic adjustments with the inverse corrections, the T in C and the A in G. Which means that thanks to Abe, the blue pencil so far missing, the A-T base can be transformed into G-C. A result sought for a long time since most genetic diseases are due precisely to the transformation of a GC pair that becomes AT.

This timely genetic editing system opens up new scenarios for the treatment of diseases such as sickle cell anemia and cystic fibrosis.

"The ability to efficiently convert AT base pairs to GC could therefore favor the study and treatment of genetic diseases," the researchers write.

The new genetic correctors have been tested in the laboratory on human embryonic renal cells and have given promising results: the targeted correction was obtained in 50 percent of the cells. The Crispr method does not go that far: by inserting the DNA strand with the desired basic change, the correction only reaches 5 percent of the sample.

But David Liu does not like to compare the editor of the bases, the blue pencils that correct the most serious errors, with the Crispr technique. "We must not think that one is better than the other - says Liu - they are only different".

Da:

http://www.healthdesk.it/ricerca/arriva-nuova-tecnica-editing-genetico-promette-curare-migliaia-malattie