Le 10 terapie geniche più vendute / Top 10 Best-Selling Gene Therapies
Le 10 terapie geniche più vendute / Top 10 Best-Selling Gene Therapies
Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa / Reported by Dr. Giuseppe Cotellessa
Con l'arrivo sul mercato di un numero sempre maggiore di prodotti, gli sviluppatori di terapie collaborano con ricercatori ed autorità di regolamentazione per fornire trattamenti personalizzati ai pazienti.
La partnership innovativa che lo scorso anno ha permesso di trattare con successo una rara malattia metabolica in KJ Muldoon, o "Baby KJ", grazie alla terapia CRISPR personalizzata, ha spinto sviluppatori di terapie, ricercatori ed autorità di regolamentazione, tra cui la FDA, a tracciare un percorso per ampliare l'universo delle terapie geniche e promuovere lo sviluppo di terapie di editing genetico N-of-1.
A febbraio, la FDA ha presentato la bozza delle sue linee guida sui percorsi di meccanismo plausibile, una serie di iniziative volte ad aumentare la flessibilità normativa ed ad incentivare lo sviluppo di terapie di editing genetico personalizzate per le malattie rare ed ultra-rare, che complessivamente colpiscono circa 30 milioni di persone negli Stati Uniti.
Lo scorso giugno, in occasione di una storica tavola rotonda di ricercatori e clinici nel campo della terapia cellulare e genica, ospitata dalla FDA, il pioniere dell'editing genetico David Liu, PhD, dell'Università di Harvard e del Broad Institute del MIT e di Harvard, ha dichiarato: "Con un'organizzazione adeguata, il supporto federale e la collaborazione con la FDA, credo che entro il 2030 sarà possibile trattare almeno 1.000 pazienti con terapie genetiche personalizzate".
Nel frattempo, lo sviluppo della terapia genica convenzionale è proseguito nel 2025. L'anno scorso si sono registrate quattro approvazioni di terapie geniche negli Stati Uniti, portando a 26 il numero di terapie geniche e cellulari approvate dalla FDA, secondo l'American Society of Gene and Cell Therapies (ASGCT), ovvero più della metà delle 40 approvate a livello mondiale, secondo i dati dell'organizzazione.
Di questi 26, 18 erano terapie geniche, di cui 10 avevano registrato vendite sufficientemente elevate da essere incluse in questa lista A, che classifica le terapie geniche più vendute in base ai dati di vendita e di ricavo netto da prodotto forniti dalle aziende nei documenti normativi, nelle relazioni annuali e/o nei comunicati stampa. Ogni terapia genica è elencata con il/i suo/i sponsor, il tipo, l'indicazione e la data di approvazione iniziale da parte della FDA.
Non sono incluse le terapie geniche con vendite inferiori alle prime 10, categoria che comprende due terapie geniche approvate nel 2025: Papzimeos™ (zopapogene imadenovec-drba) di Precigen, che ha generato 3,4 milioni di dollari di ricavi netti lo scorso anno dopo essere diventato il primo e unico trattamento approvato dalla FDA per gli adulti affetti da papillomatosi respiratoria ricorrente (RRP) ad agosto; e Zevaskyn® (prademagene zamikeracel) di Abeona Therapeutics , una terapia genica basata su fogli di cellule autologhe approvata per il trattamento delle ferite in adulti e bambini affetti da epidermolisi bollosa distrofica recessiva (RDEB).
Nel 2025 non sono state divulgate le vendite di tre terapie geniche, tra cui:
- Encelto™ (revakinagene taroretcel-lwey) , una terapia genica allogenica a base di cellule incapsulate, commercializzata da Neurotech Pharmaceuticals ed indicata per il trattamento di adulti affetti da telangectasia maculare idiopatica di tipo 2 (MacTel)
- Imlygic® ( talimogene laherparepvec), una terapia virale oncolitica geneticamente modificata commercializzata da BioVex (Amgen) ed indicata per il trattamento locale di lesioni cutanee, sottocutanee e linfonodali non resecabili in pazienti con melanoma recidivante dopo l'intervento chirurgico iniziale.
- Waskyra™ (etuvetidigene autotemcel) , una terapia genica cellulare e il primo trattamento approvato dalla FDA per la sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS). La Fondazione Telethon, sviluppatrice del farmaco, è la prima organizzazione no-profit ad aver portato a termine con successo l'intero processo di sviluppo di una terapia genica ex vivo , dalla ricerca di laboratorio (presso l'Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano, o SR-Tiget) fino all'approvazione regolatoria.
Quest'anno non sono incluse nemmeno le vendite di tre terapie geniche commercializzate da Bluebird Bio: il trattamento per la beta talassemia Zynteglo™ (betibeglogene autotemcel), il trattamento per l'anemia falciforme Lyfgenia® ( lovotibeglogene autotemcel) ed il trattamento per l'adrenoleucodistrofia cerebrale (CALD) Skysona® ( elivaldogene autotemcel).
Lo scorso anno, Bluebird Bio è diventata una società privata dopo essere stata acquisita da fondi gestiti da Carlyle e SK Capital Partners, per poi essere rinominata a settembre Genetix Biotherapeutics. Genetix non divulga i dati di vendita, ma ha annunciato il 2 marzo che oltre 100 pazienti hanno ricevuto infusioni delle tre terapie geniche nel corso del 2025.
Sempre lo scorso anno, Pfizer ha interrotto lo sviluppo e la commercializzazione di Beqvez™ (fidanacogene elaparvovec-dzkt), che era stato commercializzato congiuntamente con Spark Therapeutics, società di proprietà di Roche, dopo che non aveva generato vendite nel 2024. Lo scorso agosto, Pfizer ha rescisso l'accordo di licenza con Spark per Beqvez, una terapia genica basata su un vettore virale adeno-associato (AAV) indicata per le forme di emofilia B da moderata a grave negli adulti.
ENGLISH
As more products reach the market, therapy developers partner with researchers and regulators to deliver N-of-1 treatments to patients
The groundbreaking partnership that successfully treated a rare metabolic disorder in KJ Muldoon, or “Baby KJ,” with personalized CRISPR therapy last year has led therapy developers, researchers, and regulators, including the FDA, to craft a pathway for expanding the universe of gene therapies to advance the development of N-of-1 gene-editing therapies.
In February, the FDA unveiled its Plausible Mechanism Pathway draft guidance, a series of initiatives designed to increase regulatory flexibility and spur the development of bespoke gene-editing therapies for rare and ultra-rare disorders, which collectively total about 30 million individuals in the United States.
“The Agency anticipates that substantial evidence of effectiveness for individualized therapies could be established based on a single adequate and well-controlled clinical investigation with confirmatory evidence,” the draft guidance stated.
Last June, at a historic roundtable of cell and gene therapy researchers and clinicians hosted by the FDA, base editing pioneer David Liu, PhD, of Harvard University and the Broad Institute of MIT and Harvard, stated: “With sufficient organization and federal support and partnership with the FDA, I believe it will be possible by 2030 to treat at least 1,000 patients with personalized genetic treatments.”
Meanwhile, conventional gene therapy development continued in 2025. Last year saw four U.S. gene therapy approvals, bringing the number of FDA-approved gene and cell therapies up to 26, according to the American Society of Gene and Cell Therapies (ASGCT)—more than half of the 40 tallied by the organization as being approved worldwide.
Of those 26, 18 were gene therapies, of which 10 had disclosed sales high enough to be included on this A-List, which ranks top-selling gene therapies based on sales and net product revenue figures furnished by the companies in regulatory filings, annual reports, and/or press releases. Each gene therapy is listed with its sponsor(s), type, indication, and initial FDA approval date.
Not included are gene therapies with sales below the top 10, a category that includes two gene therapies approved in 2025: Precigen’s Papzimeos™ (zopapogene imadenovec-drba), which generated $3.4 million in net product revenue last year after becoming the first-and-only FDA-approved treatment for adults with recurrent respiratory papillomatosis (RRP) in August; and Abeona Therapeutics’ Zevaskyn® (prademagene zamikeracel), an autologous cell sheet-based gene therapy approved to treat wounds in adults and children with recessive dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB).
Three gene therapies did not have disclosed sales in 2025, including:
- Encelto™ (revakinagene taroretcel-lwey), an allogeneic encapsulated cell-based gene therapy marketed by Neurotech Pharmaceuticals and indicated for the treatment of adults with idiopathic macular telangiectasia type 2 (MacTel).
- Imlygic® (talimogene laherparepvec), a genetically modified oncolytic viral therapy marketed by BioVex (Amgen) and indicated for local treatment of unresectable cutaneous, subcutaneous, and nodal lesions in patients with melanoma recurrent after initial surgery.
- Waskyra™ (etuvetidigene autotemcel), a cell-based gene therapy and the first FDA-approved treatment for Wiskott-Aldrich syndrome (WAS). Developer Fondazione Telethon is the first non-profit organization to have successfully led full development of an ex vivo gene therapy from lab research (at Milan’s San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy or SR-Tiget) to regulatory approval.
Also not included this year are sales of three gene therapies that had been marketed by Bluebird Bio: Beta thalassemia treatment Zynteglo™ (betibeglogene autotemcel), sickle cell disease treatment Lyfgenia® (lovotibeglogene autotemcel), and cerebral adrenoleukodystrophy (CALD) treatment Skysona® (elivaldogene autotemcel).
Last year, Bluebird Bio went private after being acquired by funds managed by Carlyle and SK Capital Partners, then rebranded in September as Genetix Biotherapeutics. Genetix does not disclose sales but did announce on March 2 that more than 100 patients received infusions of the three gene therapies during 2025.
Also last year, Pfizer halted development and commercialization of Beqvez™ (fidanacogene elaparvovec-dzkt), which had been co-marketed with Roche-owned Spark Therapeutics, after it generated no sales in 2024. Last August, Pfizer terminated its license agreement with Spark for Beqvez, an adeno-associated virus (AAV) vector-based gene therapy indicated for forms of moderate to severe hemophilia B in adults.
Da:
https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/top-10-best-selling-gene-therapies-2/?_hsenc=p2ANqtz--fp2On6DVDkKryKv4Nac5tEq2PcXGaibn92_x9rAkijjtZAbigb8OQ6UibsCBRaBw9TnqHkYYMTBnMKWq5EDJuHVpMaUeI9y7ZIw-FOZozzxkGr6o&_hsmi=418948634
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