Farmaco sperimentale si dimostra efficace nel trattamento dell’alzheimer / Experimental drug is effective in the treatment of Alzheimer.

Farmaco sperimentale si dimostra efficace nel trattamento dell’alzheimer /

Experimental drug is effective in the treatment of Alzheimer.

Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa / Reported by Dr. Joseph Cotellessa

Un nuovo trattamento sperimentale contro il morbo di Alzheimer ha dimostrato di essere promettente e privo di effetti collaterali dannosi.

La ricerca, pubblicata sulla rivista Science Translational Medicine, condotta inizialmente su un piccolo campione di 32 pazienti, ha dato luogo a due studi clinici più ampi che sono ora in corso e che hanno coinvolto più di 3.000 soggetti.

Il trattamento utilizza un composto chiamato Verubecestat, sviluppato da una Casa Farmaceutica statunitense, che riduce i livelli di proteine beta amiloidi bloccando un enzima noto come BACE1.

Nelle persone con malattia di Alzheimer, le proteine beta amiloidi si raggruppano in placche e danneggiano il cervello, colpendo le capacità cognitive e in particolare la memoria. L’enzima svolge un ruolo chiave nella produzione di queste proteine.

Le 32 persone che hanno partecipato alla prima sperimentazione clinica erano state diagnosticate con lieve/ moderata malattia di Alzheimer.

Diversi laboratori farmaceutici stanno lavorando per sviluppare composti che possono fermare o addirittura invertire la formazione di queste placche.

I prodotti sviluppati fino ad ora per neutralizzare l’enzima BACEI, hanno avuto effetti collaterali molto tossici, come ad esempio danni al fegato o ulteriori neuro-degenerazione.

” Verubecestat non ha effetti collaterali”, ha detto il Dr. Matthew Kennedy del laboratorio di ricerca Merck nello stato nord-orientale del New Jersey.

I ricercatori hanno trovato che una o due dosi del composto erano sufficienti per ridurre i livelli di proteina beta amiloide senza causare effetti collaterali.

Due studi clinici di fase 3 sono attualmente in corso per valutare l’efficacia di Verubecestat e i lavori si concluderanno a luglio 2017.

Se i risultati saranno confermati, il composto potrebbe essere commercializzato in forma di pillola in due o tre anni.

Secondo l’Organizzazione Mondiale della Sanità, circa 36 milioni di persone in tutto il mondo soffrono di qualche forma di demenza e  nella maggior parte dei casi, si tratta di Alzheimer.

La cifra è destinata a raddoppiare entro il 2030 e a superare i 65,7 milioni e a triplicare nel 2050, se nessun trattamento efficace sarà trovato nel corso dei prossimi anni

ENGLISH

A new experimental treatment against Alzheimer's disease has been shown to be promising and devoid of harmful side effects.

The research, published in the journal Science Translational Medicine, initially conducted on a small sample of 32 patients, resulted in two large clinical trials that are now in progress and involving more than 3,000 subjects.

The treatment uses a compound called Verubecestat, developed by a US House Pharmaceuticals, which reduces levels of amyloid beta protein by blocking an enzyme known as BACE1.

In people with Alzheimer's disease, amyloid beta proteins are grouped into plaques and damage the brain, affecting cognition and memory in particular. The enzyme plays a key role in the production of these proteins.

The 32 people who participated in the first clinical trial had been diagnosed with mild / moderate Alzheimer's disease.

Several pharmaceutical companies are working to develop compounds that can stop or even reverse the formation of these plaques.

The products developed until now to neutralize the BACEI enzyme, have had very toxic side effects, such as liver damage or more neuro-degeneration.

"Verubecestat has no side effects," said the research laboratory Dr. Matthew Kennedy Merck in the northeastern state of New Jersey.

The researchers found that one or two doses of the compound were sufficient to reduce beta amyloid protein levels without causing side effects.

Two Phase 3 clinical trials are currently underway to evaluate the effectiveness of Verubecestat and the work will be completed in July 2017.

If the results are confirmed, the compound could be marketed in pill form in two or three years.

According to the World Health Organization, about 36 million people worldwide suffer from some form of dementia, and in most cases, it comes to Alzheimer's.

The figure is expected to double by 2030 and to exceed 65.7 million and to triple by 2050 if no effective treatment will be found over the next few years

Da:

.http://www.medimagazine.it/farmaco-sperimentale-si-dimostra-efficace-nel-trattamento-dellalzheimer/