Atsena Therapeutics ottiene 150 milioni di dollari per far progredire le terapie geniche oculari / Atsena Therapeutics Secures $150M to Progress Eye Gene Therapies

 Atsena Therapeutics ottiene 150 milioni di dollari per far progredire le terapie geniche oculari / Atsena Therapeutics Secures $150M to Progress Eye Gene Therapies

Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa / Reported by Dr. Giuseppe Cotellessa

Atsena Therapeutics, con sede nella Carolina del Nord, ha ottenuto 150 milioni di dollari in finanziamenti di serie C per portare i suoi due principali candidati alla terapia genica oculare in clinica.

L'azienda ha una terapia candidata, ATSN-201, per la retinoschisi legata al cromosoma X (XLRS), una rara malattia della retina legata al cromosoma X che solitamente si manifesta nell'infanzia ed in seguito porta alla cecità, attualmente in fase di sperimentazione di fase I/II.

L'azienda ha anche una terapia candidata, ATSN-101, per un'altra rara patologia oculare ereditaria, l'amaurosi congenita di Leber di tipo 1 causata da mutazioni nel gene GUCY2D, che ha recentemente completato una sperimentazione di fase I/II con buoni risultati. Attualmente sta lavorando con un partner farmaceutico giapponese, Nippon Shinyaku, per far progredire ulteriormente questo trattamento verso la clinica.

Il round di raccolta fondi è stato guidato da Bain Capital e ha incluso contributi da un nuovo investitore, Wellington Management, e da investitori esistenti: Lightstone Ventures, Sofinnova Investments, Abingworth, Foundation Fighting Blindness, Hatteras Venture Partners, Osage University Partners e Manning Family Foundation.

"La chiusura della nostra Serie C segna un momento cruciale per Atsena, poiché portiamo avanti le nostre terapie geniche oculari trasformative ed alimentiamo la nostra prossima fase di crescita, innovazione e progresso clinico", ha affermato Patrick Ritschel, CEO di Atsena Therapeutics.

"Segue 12 mesi produttivi di risultati chiave, tra cui l'acquisizione di un partner per far progredire ATSN-101 verso uno studio cardine globale per l'amaurosi congenita di Leber di tipo 1 e l'avvio della Parte B dello studio ATSN-201 LIGHTHOUSE per XLRS".

Atsena utilizza un nuovo tipo di vettore di virus adeno-associato (AAV) che ha un meccanismo di diffusione laterale. Ciò consente al trattamento di diffondersi oltre il sito di iniezione in aree fragili dell'occhio che sono colpite dalle malattie trattate da Atsena. Studi preclinici su primati non umani hanno mostrato che la terapia si è diffusa 12 volte più lontano rispetto ai vettori AAV convenzionali.

L'azienda prevede di utilizzare il finanziamento della Serie C per far progredire ulteriormente il suo principale candidato principale ASTN-201. Ha già ricevuto le designazioni Fast Track, Orphan Drug e Rare Pediatric Disease dalla FDA, a dimostrazione della potenziale importanza di questo trattamento in una condizione per la quale non sono state approvate terapie.

ENGLISH

North Carolina-based Atsena Therapeutics has secured $150 million in Series C funding to progress its two lead eye gene therapy candidates to the clinic.

The company has a candidate therapy, ATSN-201, for X-linked retinoschisis (XLRS), a rare X-linked retinal disease that usually begins in childhood and later leads to blindness, that is currently in a Phase I/II trial.

The company also has a candidate therapy, ATSN-101, for another rare inherited eye condition, Leber congenital amaurosis type 1 caused by mutations in the GUCY2D gene, which recently completed a Phase I/II trial with good results. It is currently working with a Japanese pharma partner, Nippon Shinyaku, to progress this treatment further toward the clinic.

The fundraising round was led by Bain Capital and included contributions from a new investor, Wellington Management, and existing investors: Lightstone Ventures, Sofinnova Investments, Abingworth, Foundation Fighting Blindness, Hatteras Venture Partners, Osage University Partners, and the Manning Family Foundation.

“Closing our Series C marks a pivotal moment for Atsena as we advance our transformative ocular gene therapies and fuel our next phase of growth, innovation, and clinical progress,” said Patrick Ritschel, CEO of Atsena Therapeutics.

“It follows a productive 12 months of key achievements including securing a partner to advance ATSN-101 to a global pivotal trial for Leber Congenital Amaurosis type 1 and initiating Part B of the ATSN-201 LIGHTHOUSE study for XLRS.”

Atsena uses a novel type of adeno-associated virus (AAV) vector that has a lateral spreading mechanism. This allows the treatment to spread beyond the site of injection into fragile areas of the eye that are affected by the diseases being treated by Atsena. Preclinical studies in nonhuman primates showed the therapy spread 12 times further than with conventional AAV vectors.

The company plans to use the Series C funding to progress its main lead candidate ASTN-201 further. It already has Fast Track, Orphan Drug, and Rare Pediatric Disease designations from the FDA, showing the potential importance of this treatment in a condition with no approved therapies.

Da:

https://www.insideprecisionmedicine.com/topics/patient-care/atsena-therapeutics-secures-150m-to-progress-eye-gene-therapies/