La FDA concede la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa alla terapia genica per l'osteoartrite / FDA Grants Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation to Gene Therapy for Osteoarthritis

 La FDA concede la designazione di terapia avanzata di medicina rigenerativa alla terapia genica per l'osteoartrite / FDA Grants Regenerative Medicine Advanced Therapy Designation to Gene Therapy for Osteoarthritis

Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa / Reported by Dr. Giuseppe Cotellessa

La FDA ha assegnato la designazione di Terapia Avanzata di Medicina Rigenerativa (RMAT) a GNSC-001, una potenziale terapia genica di Genascence che blocca l'interleuchina 1 (IL-1) per il trattamento dell'osteoartrite del ginocchio (OA). Il prodotto, che ha ricevuto la designazione FDA Fast Track lo scorso anno, è un vettore virale adeno-associato ricombinante che esprime un antagonista ottimizzato del recettore dell'interleuchina-1 umano (IL-1Ra), una proteina naturale che blocca la segnalazione dell'IL-1.

L'IL-1 è considerato uno dei mediatori chiave coinvolti nella patogenesi dell'OA, causando infiammazione, dolore articolare e distruzione della cartilagine. GNSC-001 è progettato per offrire un'inibizione prolungata e prolungata dell'IL-1 dopo una singola iniezione intra-articolare nell'articolazione interessata.

"GNSC-001 è il primo inibitore dell'IL-1 per l'OA che ha dimostrato di generare livelli di espressione di IL-1Ra che mantengono le soglie terapeutiche a lungo termine dopo una singola somministrazione per inibire l'IL-1 patogena. La designazione RMAT della FDA per GNSC-001 sottolinea la solidità dei dati clinici finora raccolti, riconoscendone il potenziale di trasformare il paradigma terapeutico per l'OA", ha affermato Thomas Chalberg, PhD, fondatore e CEO di Genascence. "Con la designazione RMAT per GNSC-001, non vediamo l'ora di collaborare a stretto contatto con la FDA per accelerare lo sviluppo clinico avanzato di GNSC-001, in modo da poter offrire una nuova opzione terapeutica alle persone affette da questa malattia invalidante".

Ad oggi, GNSC-001 è stato studiato in due studi clinici sull'uomo. Lo studio di Fase I era un progetto monocentrico, in aperto, con aumento progressivo della dose, condotto su nove partecipanti con artrosi del ginocchio. Lo studio clinico di Fase Ib DONATELLO è uno studio in doppio cieco, controllato con placebo, con dosaggio variabile, progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica di una singola iniezione intra-articolare di GNSC-001 in pazienti con artrosi del ginocchio, che ha arruolato 67 partecipanti in 10 centri negli Stati Uniti.

La designazione RMAT è un programma speciale della FDA volto ad accelerare lo sviluppo e la revisione di promettenti terapie cellulari e geniche nell'ambito del 21st Century Cures Act. La FDA concede la designazione RMAT ai farmaci candidati che dimostrano il potenziale per trattare, modificare, invertire o curare malattie gravi o potenzialmente letali e per rispondere a bisogni medici insoddisfatti. La designazione RMAT della FDA offre alle aziende sponsor i vantaggi dei programmi di designazione fast track e breakthrough therapy.

La designazione RMAT prevede inoltre percorsi di sviluppo e revisione accelerati per i prodotti di medicina rigenerativa, tra cui una guida FDA tempestiva e intensiva, la potenziale idoneità per l'approvazione accelerata e la revisione prioritaria e la possibilità di una revisione continua.

Secondo Genascence, al momento non esistono terapie note in grado di alterare o rallentare la progressione dell'OA.

ENGLISH

The FDA awarded Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) designation to GNSC-001, a potential gene therapy from Genascence that blocks interleukin 1 (IL-1) for the treatment of knee osteoarthritis (OA). The product, which received FDA Fast Track designation last year, is  a recombinant adeno-associated viral vector expressing an optimized human interleukin-1 receptor antagonist (IL-1Ra), a naturally occurring protein that blocks IL-1 signaling.

IL-1 is considered one of the key mediators involved in the pathogenesis of OA, causing inflammation, joint pain, and cartilage destruction. GNSC-001 is designed to offer long-term, sustained inhibition of IL-1 following a single intra-articular injection into the affected joint.

“GNSC-001 is the first IL-1 inhibitor for OA that has been shown to generate IL-1Ra expression levels that maintain therapeutic thresholds long-term following a single administration to inhibit pathogenic IL-1. The FDA RMAT designation for GNSC-001 underscores the strength of the clinical data to date, recognizing its potential to transform the treatment paradigm for OA,” said Thomas Chalberg, PhD, founder and CEO of Genascence. “With the RMAT designation for GNSC-001, we look forward to working closely with the FDA as we seek to accelerate late-stage clinical development of GNSC-001 so we can bring a new treatment option to people suffering from this incapacitating, disabling disease.”

To date, GNSC-001 has been studied in two human clinical trials. The Phase I study was a single-center, open-label, dose-escalation design in nine participants with knee OA. The DONATELLO Phase Ib clinical trial is a double-blind, placebo-controlled dose-ranging study designed to evaluate the safety, tolerability, and pharmacodynamics of a single intra-articular injection of GNSC-001 in patients with OA of the knee that enrolled 67 participants at 10 centers across the U.S.

The RMAT designation is a special FDA program aimed at speeding up the development and review of promising cell and gene therapies under the 21st Century Cures Act. The FDA grants RMAT designation to drug candidates that show potential to treat, modify, reverse, or cure serious or life-threatening diseases and address unmet medical needs. The FDA’s RMAT designation offers sponsor companies the benefits of the fast track and breakthrough therapy designation programs.

RMAT also designation provides accelerated development and review pathways for regenerative medicine products, including early and intensive FDA guidance, potential eligibility for accelerated approval and priority review, and the possibility of rolling review.

There are no currently available therapies known to alter or slow down OA progression, according to Genascence.

Da:

https://www.genengnews.com/topics/drug-discovery/fda-grants-regenerative-medicine-advanced-therapy-designation-to-gene-therapy-for-osteoarthritis/?_hsenc=p2ANqtz-_Qfs3y7NGE_YwXFWwF6WLdWXcYP2NuxTUsvVl79U5wFhh9mQHlnQzCX1ZrYoe7cxVxW1SU-UZecXR7Y-Kfse5B5xHzU9bLRGV8L6HjRUnh_XutbzI&_hsmi=372236060