Sette tendenze biofarmaceutiche da tenere d'occhio nel 2026 / Seven Biopharma Trends to Watch in 2026

Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa / Reported by Dr. Giuseppe Cotellessa

La ripresa di Baby KJ ed altri progressi, il rimbalzo delle azioni, oltre alle politiche di Washington migliori del previsto, fanno sì che il settore sperino di ottenere più accordi e un felice anno nuovo.

Secondo gli analisti di William Blair, il settore biofarmaceutico potrebbe avere un anno più felice nel 2026 rispetto agli ultimi anni.

Innanzitutto, i titoli azionari più importanti del settore si sono ripresi dai minimi toccati fino alla primavera scorsa. Blair ha citato l' Exchange-Traded Fund SPDR S&P Biotech (NYSE Arca: XBI) , che ha recuperato terreno dai 66,66 dollari ad azione del 9 aprile, quasi raddoppiando (in rialzo dell'85%) a 123,43 dollari il 19 dicembre.

Un altro motivo di ottimismo, hanno scritto gli analisti in un recente rapporto, sono le politiche migliori del previsto della seconda amministrazione del presidente Donald Trump, che hanno incoraggiato la delocalizzazione della produzione biofarmaceutica negli Stati Uniti ed introdotto il sistema di prezzi della nazione più favorita (MFN), che ha risparmiato alle aziende da tariffe tanto temute in cambio dell'impegno a vendere farmaci essenziali a prezzi più bassi ai pazienti.

"Sebbene ci siano ancora alcune domande senza risposta riguardo ai prezzi dei farmaci negli Stati Uniti, ai quadri normativi in evoluzione presso la FDA e alle minacce internazionali all'ecosistema biofarmaceutico statunitense provenienti dalla Cina, crediamo che i dati clinici costantemente solidi, i lanci commerciali e le fusioni e acquisizioni manterranno il settore con prestazioni migliori rispetto ai mercati ribassisti del 2021-2024", hanno concluso gli analisti di William Blair, Matt Phipps, PhD; Sami Corwin, PhD; Lachlan Hanbury-Brown; Andy T. Hsieh, PhD; e Myles R. Minter, PhD.

"Finché il settore continuerà a premiare risultati clinici solidi e le aziende saranno in grado di lanciare commercialmente farmaci senza significative normative governative sui prezzi, crediamo che gli investimenti specialistici nel settore biotecnologico possano continuare ad avere ottimi risultati".

Di seguito sono riportate sette tendenze relative al settore biofarmaceutico per il 2026 emerse dalle interviste di GEN con esperti e altri stakeholder del settore, nonché dalle revisioni di report e dichiarazioni pubbliche.

AI: concentrarsi oltre gli obiettivi, su prove e modelli

L'intelligenza artificiale (IA) continuerà a rimodellare il settore biofarmaceutico, dalle grandi aziende farmaceutiche ai più piccoli sviluppatori di farmaci "pure play" basati sull'IA, man mano che la tecnologia avanza oltre la selezione degli obiettivi verso l'ottimizzazione delle operazioni e la gestione delle sperimentazioni cliniche.

L'indagine Life Sciences Outlook Survey 2026 di Deloitte ha mostrato che il 78% dei 180 dirigenti di aziende biofarmaceutiche intervistati si aspetta che l'intelligenza artificiale "svolga un ruolo centrale nel guidare un cambiamento radicale", con il 29% dei leader biofarmaceutici che afferma di voler utilizzare strumenti o formazione in materia di intelligenza artificiale per contribuire a migliorare la produttività della forza lavoro. Tuttavia, solo il 22% dei 280 leader nel settore delle scienze biologiche (che include il settore medtech) ha riconosciuto di aver scalato con successo l'intelligenza artificiale, mentre solo il 9% ha dichiarato di aver ottenuto risultati significativi dai propri sforzi in questo ambito. Solo il 14% dei dirigenti del settore delle scienze biologiche ha dichiarato di aver implementato pienamente gli strumenti di intelligenza artificiale nei flussi di lavoro quotidiani e un altro 40% sta attualmente lavorando per raggiungere questo obiettivo.

"Si sta passando dai casi d'uso al valore effettivamente prodotto. Per le aziende farmaceutiche, questo significa chiedersi: cosa può realmente fare nello sviluppo clinico? Cosa può realmente fare nella funzione commerciale?", ha dichiarato a GEN Roel van den Akker, responsabile delle trattative per il settore farmaceutico e delle scienze della vita di PwC . "È lì che ci stiamo muovendo nel 2026 e nel 2027: se riusciamo a risparmiare mesi e anni nello sviluppo clinico o a fare le cose in modo più efficiente per raggiungere il picco delle vendite, tutto questo si rifletterà sui modelli di vendita.

"Gli operatori del settore farmaceutico stanno utilizzando l'intelligenza artificiale nelle attività di due diligence per vedere cosa può fare e continueranno a farlo. È qui per restare", ha aggiunto van den Akker. "Penso che le persone siano convinte delle sue potenzialità, ma ora è davvero l'anno in cui sarà necessario fornire un valore tangibile, sia negli accordi che nel normale corso del ciclo operativo, affinché questo approccio si consolidi".

Un modo fondamentale in cui l'intelligenza artificiale può generare valore è la gestione delle sperimentazioni cliniche per gli sviluppatori di farmaci. Lo scorso gennaio, Recursion, azienda farmaceutica basata sull'intelligenza artificiale, ha avviato un'iniziativa "ClinTech" progettata per applicare la tecnologia al suo approccio alle sperimentazioni cliniche. "In primo luogo, si tratta di programmi di progettazione di sperimentazioni più intelligenti. In secondo luogo, si tratta di accelerare l'arruolamento. E in terzo luogo, si tratta di migliorare la generazione di prove", ha spiegato a GEN Najat Khan, PhD, CEO di Recursion dal 1° gennaio .

Khan succede al co-fondatore Chris Gibson, PhD, che ora presiede il consiglio di amministrazione di Recursion. Parlando con GEN a novembre, Khan ha articolato priorità che spaziano dalle esigenze aziendali, come team/cultura e creazione di valore per gli azionisti, alla dimostrazione di una proof of concept attraverso la sua pipeline interna e le partnership con Roche, la sua controllata Genentech e Sanofi; fino al rimanere al passo con i progressi della tecnologia AI attraverso le sue partnership con MIT, Nvidia e Boltz-2.

"Il prossimo punto di svolta per TechBio sarà come passare da prove potenziali a prove tangibili", ha affermato Khan. "Sono finiti i giorni in cui un modello interessante era sufficiente. Abbiamo bisogno di modelli che migliorino i farmaci che stiamo producendo".

Recursion ha ridotto la sua pipeline da 11 a sette programmi a maggio, un mese prima di una ristrutturazione che ha comportato l'eliminazione del 20% della sua forza lavoro , circa 160 posti di lavoro. Nel corso del 2026, Recursion ha guidato gli investitori verso una lettura iniziale dei dati di sicurezza e farmacocinetica in monoterapia di Fase I nella prima metà dell'anno per REC-1245 (mirato a RBM39) nei tumori solidi arricchiti con biomarcatori e nel linfoma; e verso potenziali lanci di studi di Fase I per REC-102 (ENPP1) nell'ipofosfatasia e REC-7735 (PI3Kα, mutazione H1047R) nel carcinoma mammario HR+.

Un altro sviluppatore di farmaci basati esclusivamente sull'intelligenza artificiale, Insilico Medicine, ha lanciato un'offerta pubblica iniziale (IPO) sulla Borsa di Hong Kong (ticker n. 3696) a fine dicembre con l'obiettivo di raccogliere 2,026 miliardi di dollari di Hong Kong (260,5 milioni di dollari) offrendo 94,69 milioni di azioni a 24,05 dollari di Hong Kong (3,09 dollari) ciascuna. Alla scadenza, le contrattazioni sarebbero dovute iniziare il 30 dicembre, con i proventi destinati a finanziare la ricerca e sviluppo di farmaci, espandere la piattaforma di intelligenza artificiale e far crescere i laboratori automatizzati.

L'IPO di Insilico ha attratto 15 investitori "di punta", tra cui il conglomerato tecnologico cinese Tencent ed Eli Lilly, con cui Insilico a novembre ha ampliato una collaborazione biennale, accettando di collaborare allo sviluppo di farmaci basati sull'intelligenza artificiale . Insilico potrebbe potenzialmente generare "oltre 100 milioni di dollari" dal colosso farmaceutico.

La organizzazione di 40 programmi di Insilico è guidata dall'inibitore TNIK rentosertib (ISM001-055), che dovrebbe lanciare uno studio di fase IIb/III in Cina per la fibrosi polmonare idiopatica (IPF) nella prima metà del 2026. Sempre nel 2026, Insilico prevede di presentare alla FDA le domande di autorizzazione all'immissione in commercio (IND) per avviare le sperimentazioni sul rentosertib inalabile per l'IPF e sul rentosertib a piccola molecola per la fibrosi renale, entrambe nella prima metà dell'anno.

BIOPRODUZIONE: l'industria impegna oltre 480 miliardi di dollari in progetti negli Stati Uniti

I colossi biofarmaceutici con sede negli Stati Uniti e all'estero affermano che tradurranno le promesse in risultati concreti nel 2026, avendo accolto l'appello del presidente Donald Trump a "rilocalizzare" le attività di produzione e ricerca e sviluppo in patria, se non altro per evitare l'imposizione di dazi sui prodotti farmaceutici prodotti al di fuori degli Stati Uniti. Secondo il Council on Foreign Relations, a metà novembre i colossi biofarmaceutici avevano impegnato oltre 480 miliardi di dollari in progetti di produzione e ricerca e sviluppo attualmente in fase di realizzazione o in fase di pianificazione.

Due colossi farmaceutici rappresentano quasi un terzo di questo totale di oltre 480 miliardi di dollari: Pfizer e Merck & Co. hanno annunciato l'intenzione di spendere 70 miliardi di dollari ciascuno. Il presidente e CEO di Pfizer, Albert Bourla, PhD, ha fatto pubblicamente la promessa dallo Studio Ovale a settembre, dove ha anche accettato di applicare il prezzo NPF ai farmaci venduti ai pazienti Medicaid, in cambio di un'esenzione triennale dai dazi doganali del 100%. Pfizer non ha specificato dove intende investire il suo capitale.

I piani di Merck includono un Centro di Eccellenza per la Produzione Farmaceutica da 3 miliardi di dollari a Elkton, in Virginia, che si concentrerà sulla produzione di farmaci a piccole molecole e che dovrebbe creare oltre 500 posti di lavoro a tempo pieno e permanente. Il Centro ha avviato i lavori a settembre e dovrebbe entrare in funzione nel 2028, per poi iniziare a produrre farmaci due anni dopo.

La Virginia ha ricevuto una doppia dose di buone notizie nel settore della bioproduzione nel 2025, quando AstraZeneca ha annunciato a ottobre il piano di costruire un sito produttivo da 4,5 miliardi di dollari nella contea di Albemarle, vicino a Charlottesville, dove l'azienda prevede di creare oltre 600 posti di lavoro a tempo indeterminato, nell'ambito di un impegno di investimento di 50 miliardi di dollari per le strutture statunitensi. Il sito è progettato per produrre principi attivi per il portafoglio di prodotti per la gestione del peso e metabolici di AstraZeneca, tra cui GLP-1 orale, baxdrostat, PCSK9 orale e prodotti combinati a piccole molecole, ed è stato ampliato rispetto ai piani precedenti per includere la produzione per il portafoglio di anticorpi coniugati contro il cancro dell'azienda.

Da tempo al secondo posto dopo il Maryland nella creazione del cluster regionale delle scienze della vita denominato BioHealth Capital Region, la Virginia è uno dei tanti stati non tradizionali che hanno iniziato a trarre vantaggio dalla prospettiva di un boom della bioproduzione nazionale, ha dichiarato a GEN Matt Gardner, responsabile della pratica Advisory Life Sciences di CBRE negli Stati Uniti .

Anche l'Alabama è destinata a trarre vantaggio dai nuovi progetti biofarmaceutici, dove Eli Lilly ha dichiarato il 9 dicembre che intende costruire un impianto da 6 miliardi di dollari per la produzione di principi attivi farmaceutici (API) per piccole molecole e peptidi come l'orforglipron, l'agonista orale del recettore del peptide glucagone-simile 1 (GLP-1) per il quale Lilly prevede di presentare domanda di approvazione entro la fine del 2026. L'impianto creerà 450 posti di lavoro permanenti e rientra nell'impegno di Lilly negli Stati Uniti da 50 miliardi di dollari .

Nuovi progetti stanno prendendo forma anche in:

Indiana — Eli Lilly, con sede a Indianapolis, sta costruendo una fonderia di medicinali da 4,5 miliardi di dollari, progettata per combinare ricerca e sviluppo e produzione a Lebanon, Indiana. La fonderia dovrebbe aprire i battenti alla fine del 2027 e creare 400 posti di lavoro.
Ohio — Ad aprile, Amgen ha annunciato un ampliamento da 900 milioni di dollari dello stabilimento produttivo che sta costruendo vicino a Columbus a New Albany, Ohio, portando l'investimento previsto a 1,4 miliardi di dollari e l'occupazione prevista a 750 posti di lavoro.
Texas — A settembre, Lilly ha annunciato i piani per uno stabilimento API da 6,5 miliardi di dollari presso il Generation Park di Houston, che creerà 615 posti di lavoro.

"Si tratta sicuramente di aree in cui, in generale, i nuovi investimenti hanno un impatto positivo sul settore", ha affermato Gardner. "Stanno sicuramente portando il settore in nuove location".

CANCRO: Pfizer punta alla terapia “base”; avanzano i test sul vaccino

Da tempo riconosciuto come un pilastro della biofarmaceutica, si prevede che lo sviluppo di farmaci e vaccini contro il cancro raggiungerà diversi traguardi clinici nel 2026. Sul fronte dei farmaci, Pfizer prevede di avviare due studi di Fase III per valutare SSGJ-707, scoperto da 3SBio e ora denominato PF-08634404, un anticorpo bispecifico di nuova generazione sviluppato congiuntamente con la biofarmaceutica cinese e progettato per colpire PD-1 e VEGF. Uno studio valuterà PF-08634404 in adulti con carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) localmente avanzato o metastatico ( NCT07222566 ), mentre l'altro valuterà il candidato in adulti con carcinoma colorettale metastatico ( NCT07222800 ).

"Abbiamo anche in programma di avviare studi di fase I/II sul cancro al fegato, al rene e alla vescica, dove esploreremo '4404 in combinazione con Pacdev ® (enfortumab vedotin-ejfv)", ha detto a GEN un portavoce di Pfizer .

Pfizer, che commercializza Pacdev in collaborazione con Astellas Pharma, ha concordato a luglio di concedere in licenza i diritti ex-Cina per SSGJ-707, in cambio del pagamento anticipato di 1,25 miliardi di dollari a 3SBio e di un investimento azionario di 100 milioni di dollari nella società biofarmaceutica cinese. L'accordo prevede inoltre per Pfizer un'opzione per i diritti cinesi su SSGJ-707/PF-08634404, con il gigante farmaceutico che si impegna a pagare a 3SBio fino a 150 milioni di dollari qualora esercitasse l'opzione.

"Da quando abbiamo completato l'accordo di licenza appena sei mesi fa, abbiamo già compiuto progressi per accelerare lo sviluppo e realizzare la promessa di '4404. Questo include l'apertura di tre domande di autorizzazione all'immissione in commercio di nuovi farmaci sperimentali e il trasferimento di un'altra, la produzione con successo del primo lotto di '4404 e la selezione di oltre 500 siti di sperimentazione clinica in tutto il mondo", ha affermato il portavoce di Pfizer.

Pfizer immagina SSGJ-707/PF-08634404 come una nuova colonna portante della terapia oncologica, in particolare nelle fasi iniziali, offrendo un trattamento sufficientemente efficace da non richiedere chemioterapia. Così facendo, Pfizer sta sfidando a testa alta il farmaco da prescrizione più venduto al mondo, l'immunoterapia multi-indicazione Keytruda® (pembrolizumab) di Merck & Co. , che ha generato 23,303 miliardi di dollari nei primi tre trimestri del 2025, oltre ai 29,482 miliardi di dollari di tutto il 2024, in cima alla A-List dei 10 farmaci più venduti di GEN , pubblicata all'inizio di quest'anno.

Tra gli studi clinici monitorati con attenzione ci sono quelli relativi a due vaccini contro il cancro in fase di sviluppo da parte di colossi biofarmaceutici. Moderna ha dichiarato a novembre di aver completato l'arruolamento per lo studio di Fase III di combinazione adiuvante per il melanoma ( NCT05933577 ) del vaccino contro il cancro a base di mRNA che sta sviluppando in collaborazione con Merck & Co., ora noto come intismeran autogene (e precedentemente denominato mRNA-4157 da Moderna e V940 da Merck), con Keytruda. I dati di efficacia dello studio sono attesi per il 2026, ha dichiarato agli analisti il CEO di Moderna Stéphane Bancel il 6 novembre durante la conference call trimestrale successiva alla pubblicazione dei risultati del terzo trimestre.

Lo studio è uno dei tre studi di Fase III in corso sulla combinazione di Keytruda e del candidato vaccino, una terapia neoantigenica individualizzata (INT). Gli altri due (INTerpath-009; NCT06623422 e INTerpath-002, NCT06077760 ) sono progettati per valutare l'autogene di intismeran nel carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC). Entrambi gli studi sul NSCLC stanno arruolando pazienti, ha affermato Moderna a novembre.

Il vaccino contro il cancro è anche oggetto di numerosi studi di Fase II, di cui uno completamente arruolato, uno studio randomizzato di trattamento adiuvante nel carcinoma a cellule renali (INTerpath-004; NCT06307431 ). A dicembre, Moderna e Merck hanno avviato uno studio di Fase II (INTerpath-13; NCT07221474 ) per valutare l'intismeran autogene come trattamento di prima linea per pazienti con NSCLC squamoso metastatico. Le aziende stanno inoltre reclutando pazienti per studi di Fase II sul carcinoma vescicale muscolo-invasivo ad alto rischio (INTerpath-005; NCT06305767 ), sul carcinoma vescicale non muscolo-invasivo ad alto rischio (INTerpath-011 ; NCT06833073 ) e nel trattamento di prima linea per pazienti con melanoma metastatico (INTerpath-012; NCT06961006 ). Moderna prevede di pubblicare i dati di follow-up quinquennale di un altro studio di fase II sul melanoma adiuvante (KEYNOTE_942; NCT03897881 ).

"Siamo soddisfatti della crescita e dell'ampiezza della nostra pipeline oncologica in fase clinica e del continuo forte slancio dei molteplici studi di fase III e di fase II randomizzati nell'ambito del nostro programma di studi clinici sull'intismeran condotti in collaborazione con Merck", ha dichiarato agli analisti Stephen Hoge, MD, presidente di Moderna.

A ottobre, BioNTech, insieme al partner Regeneron Pharmaceuticals, ha presentato al Congresso ESMO 2025 i dati dello studio di Fase II BNT111-01 ( NCT04526899 ), che valutava il loro candidato vaccino immunoterapico oncologico a mRNA BNT111 più cemiplimab, commercializzato da Regeneron come Libtayo®, in pazienti con melanoma non resecabile in stadio III o IV, refrattario/recidivante agli anticorpi anti-PD-(L)1. Lo studio ha raggiunto il suo endpoint primario mostrando un tasso di risposta obiettiva (ORR) statisticamente significativo, migliorato del 18,1% nei pazienti trattati con BNT111 più cemiplimab, rispetto al 10% del controllo storico.

Dopo 24 mesi, il 37% dei pazienti era ancora vivo, mentre il 21% non presentava progressione tumorale dopo il trattamento con la combinazione. BNT111 si basa sulla piattaforma FixVac di proprietà di BioNTech, disponibile in commercio, e codifica quattro antigeni associati al melanoma.

"Nel complesso, questi risultati supportano l'idea che BNT111 sia attivo in questo difficile contesto post-IO [immuno-oncologia] e ci forniscono una base utile per guidare la selezione del contesto e le combinazioni ottimali in futuro", ha dichiarato Özlem Türeci, direttore medico di BioNTech, agli analisti il 3 novembre durante la conference call trimestrale successiva ai risultati del terzo trimestre.

FINANZA: si prevede che M&A, finanziamenti VC e persino le IPO accelereranno

Gli osservatori del mercato prevedono un'ulteriore accelerazione delle attività di fusioni e acquisizioni (M&A) nel 2026, dopo un anno che ha visto un netto ritorno di queste operazioni, considerate dagli investitori la via più redditizia per monetizzare i propri investimenti. Il Pharma Intelligence Center Deals Database di GlobalData ha registrato un aumento del 31% del valore totale delle operazioni, passando da 137,1 miliardi di dollari nel 2024 a 179,6 miliardi di dollari al 16 dicembre, sebbene il numero di operazioni sia diminuito di quasi il 20%, passando da 583 a 468.

L'attività di M&A è iniziata con una serie di accordi, tra cui il più importante dell'anno, l'acquisizione di Intra-Cellular Therapies da parte di Johnson & Johnson per 14,6 miliardi di dollari, poi ha subito un rallentamento nel secondo trimestre, per poi riprendere vigore nel terzo e quarto trimestre, come testimoniato dall'acquisizione di Avidity Biosciences da parte di Novartis per 12 miliardi di dollari , la cui conclusione è prevista per la prima metà del 2026; e dall'acquisizione di Amicus Therapeutics da parte di BioMarin Pharmaceutical per 4,8 miliardi di dollari, annunciata il 19 dicembre e la cui conclusione è prevista per il secondo trimestre. Pfizer ha vinto una guerra di offerte con Novo Nordisk per l'acquisizione di Metsera, azienda produttrice di farmaci per l'obesità, per un valore fino a 10 miliardi di dollari, mentre Alkermes ha prevalso su H. Lundbeck per l'acquisto di Avadel Pharmaceuticals per un valore fino a 2,37 miliardi di dollari.

Uno dei principali fattori trainanti delle fusioni e acquisizioni è la corsa dei giganti della biotecnologia, e in particolare delle grandi aziende farmaceutiche, per riempire le pipeline che si ridurranno nei prossimi anni a causa della perdita di esclusività su numerosi farmaci di successo, quella che l'industria chiama "patent cliff". Una recente GEN A-List ha rilevato che i primi 20 farmaci destinati a subire la perdita di brevetti tra il 2026 e il 2029 hanno generato un fatturato complessivo di 176,442 miliardi di dollari nel 2024, ovvero il 75% dei 236 miliardi di dollari di fatturato annuo destinati a scomparire con la perdita di esclusività, una cifra di fatturato complessiva ampiamente citata dagli osservatori del mercato biofarmaceutico, tra cui Deloitte ed EY.

Subin Baral, responsabile globale delle operazioni di scienze della vita presso EY-Parthenon, ha affermato che il "patent cliff" è stato solo uno dei fattori che hanno contribuito all'intensificarsi delle attività di M&A nel 2025. I potenziali acquirenti godono di un'enorme riserva di liquidità, quasi 1,4 trilioni di dollari accantonati per la conclusione di accordi dalle 25 principali aziende biofarmaceutiche, quella che EY-Parthenon definisce "potenza di fuoco". E molti potenziali obiettivi di acquisizione sono a corto di liquidità, poiché hanno attinto ai finanziamenti di rischio dell'era COVID-19 e subito dopo, solo per scoprire che gli investitori sono meno disposti a finanziarli.

"Se si considerano gli asset presi di mira, si tratta di asset che hanno raggiunto la maturità, fino alla Fase II, e alcuni hanno persino commercializzato prodotti. In molti casi, questi asset sono stati presi di mira per un bel po' di tempo, e ora le aziende stanno premendo il grilletto", ha detto Baral a GEN .

"Riteniamo che i fondamentali del settore continuino a essere solidi. Stiamo assistendo a una ripresa dell'attività, il che è sempre incoraggiante", ha aggiunto Baral. "Ci piacerebbe vedere un po' più di attività nelle primissime fasi di finanziamento delle aziende biotecnologiche. I finanziamenti sono più avanzati e prevedono round più ampi, il che è positivo, ma probabilmente richiederebbe una riorganizzazione più mirata, e la distribuzione dovrebbe essere più ampia. A parte questo, ci aspettiamo un anno positivo, un anno attivo".

Si prevede un'accelerazione nel 2026 anche per i finanziamenti di capitale di rischio (VC), che negli ultimi anni si sono orientati verso accordi meno numerosi e di maggiori dimensioni con startup in fase avanzata. JP Morgan e DealForma hanno registrato investimenti di VC nel settore biotech per 17,1 miliardi di dollari in 290 operazioni durante i primi tre trimestri del 2025, rispetto ai 27,2 miliardi di dollari in 459 operazioni in tutto il 2024, ben lontani dai 44,4 miliardi di dollari in 776 operazioni del 2021.

Se i finanziamenti di venture capital e le fusioni e acquisizioni dovessero accelerare come previsto nel 2026, gli osservatori del mercato si aspettano che gli effetti si riversino sul mercato delle offerte pubbliche iniziali (IPO), a lungo in stagnazione. Un controllo a campione di GEN mostra che 11 società sono state quotate in borsa nel 2025 (al 19 dicembre), ovvero meno della metà delle 24 società che hanno completato le IPO nel 2024.

EY ha registrato un totale di IPO pari a 1,8 miliardi di dollari nei primi tre trimestri del 2025, rispetto ai 4 miliardi di dollari del 2024 e ai 22,7 miliardi di dollari del 2021.

"Avevamo bisogno di un livello di certezza per tornare sul mercato, di fiducia nel mercato affinché le nuove emissioni tornassero a funzionare", ha dichiarato a GEN Michael Allwin, responsabile dell'investment banking biofarmaceutico di Truist Securities . Ha affermato che il 2025 vedrà un aumento "significativo" dei finanziamenti non-IPO, come le offerte di follow-on, le vendite di azioni secondarie, i PIPE (investimenti privati in azioni pubbliche) e i finanziamenti con debito convertibile.

"Le IPO sono in genere l'ultima scarpa a cadere", ha affermato Allwin. "Siamo fiduciosi e ottimisti sul fatto che queste tendenze si integreranno in un mercato delle IPO molto più attivo nel 2026. E sebbene non prevediamo una ripresa dell'attività paragonabile a quella registrata ai massimi storici del 2020 e del 2021, prevediamo un livello di attività più normalizzato, forse in linea con quello del 2019".

MEDICINALI GENETICI: Dopo KJ, la FDA traccia il percorso e fa scalpore

Si prevede che lo sviluppo di terapie "N-of-1" personalizzate per la cura delle malattie accelererà nel 2026, in seguito al successo del trattamento effettuato lo scorso anno su un bambino che compirà 17 mesi a gennaio. KJ Muldoon, nato con una grave carenza di carbamilfosfato sintetasi 1 (CPS1), ha fatto la storia della medicina nel 2025 diventando il primo paziente al mondo a essere trattato con una terapia CRISPR personalizzata, progettata per apportare una correzione direttamente al genoma.

KJ ha ricevuto una terapia CRISPR personalizzata che ha corretto la sua mutazione causa della malattia attraverso una collaborazione in corso tra Rebecca Ahrens-Nicklas, MD, PhD, direttrice del Gene Therapy for Inherited Metabolic Disorders Frontier Program (GTIMD) presso il Children's Hospital of Philadelphia (CHOP), e il suo ex compagno di dottorato Kiran Musunuru, MD, PhD, cardiologo e professore di ricerca traslazionale presso la Perelman School of Medicine dell'Università della Pennsylvania.

Ahrens-Nicklas e Musunuru hanno guidato un team di ricercatori che ha descritto in dettaglio il trattamento di KJ in uno studio pubblicato sul New England Journal of Medicine (NEJM) . "Prevediamo che l'implementazione rapida di terapie di editing genetico specifiche per ogni paziente diventerà una prassi routinaria per molte malattie genetiche", hanno previsto i 45 autori dello studio.

"Evito di usare la cura universale", ha ammonito Musunuru a ottobre , intervenendo alla conferenza annuale della Società Europea di Terapia Genica e Cellulare (ESGCT). "Abbiamo la responsabilità di non esagerare e di non dare speranze indebite alle famiglie".

Il successo del trattamento per KJ è il risultato della collaborazione tra la FDA e numerosi partner accademici e industriali, tra cui l'Innovative Genomics Institute dell'Università della California, Berkeley; il Mass General Brigham Gene and Cell Therapy Institute; Danaher; e Acuitas Therapeutics. Dopo aver presentato alla FDA la domanda per il trattamento di KJ, l'agenzia ha concesso l'approvazione in una sola settimana.

"Possiamo offrire ai bambini americani come Baby KJ un futuro straordinario. Dobbiamo credere nelle soluzioni americane", ha dichiarato a giugno Fyodor Urnov, PhD, direttore di tecnologia e traduzione presso l'Innovative Genomics Institute (IGI) e professore di biologia molecolare e cellulare presso l'Università della California, Berkeley, a un pubblico di funzionari della FDA e di altre agenzie. L'occasione è stata una straordinaria tavola rotonda di leader della terapia cellulare e genica , tra cui genetisti molecolari, immunoterapisti, medici, direttori di organizzazioni no-profit e sostenitori dei pazienti.

Cinque mesi dopo, a novembre, il commissario della FDA Martin A. Makary, MD, e il direttore del Center for Biologics Evaluation and Research (CBER), Vinayak (Vinay) Prasad, MD, hanno annunciato l'impegno dell'agenzia a supportare ulteriori terapie "N-of-1" attraverso un nuovo "Plausible Mechanism (PM) Pathway", progettato per accelerare l'accesso ai trattamenti, in particolare per le malattie genetiche ultra-rare che colpiscono un numero di pazienti troppo esiguo per sostenere una sperimentazione clinica randomizzata.

"Sarà disponibile anche un plausibile meccanismo di trattamento per le malattie comuni, in particolare per quelle per le quali non esistono trattamenti alternativi comprovati o per le quali esiste un notevole bisogno insoddisfatto dopo l'uso della terapia disponibile", hanno aggiunto Makary e Prasad sul NEJM .

Prasad è stato criticato per il suo approccio più rigoroso alla regolamentazione dei farmaci e delle domande di approvazione, che includeva una preferenza per il parametro di riferimento dell'efficacia sulla sopravvivenza complessiva, un maggior numero di rifiuti di domande tramite lettere di risposta completa e, in particolare, per la sua risposta al decesso di tre pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne (DMD) sottoposti al trattamento commercializzato da Sarepta Therapeutics, Elevidys ® (delandistrogene moxeparvovec-rokl).

Un ragazzo di 16 anni è deceduto a marzo per insufficienza epatica acuta dopo aver ricevuto una dose di Elevidys, l'unica terapia genica ad aver ottenuto l'approvazione della FDA per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Tre mesi dopo, un secondo paziente trattato con Elevidys, di età non specificata, è deceduto. Poiché entrambi i pazienti non erano in grado di camminare, Sarepta ha interrotto le spedizioni di Elevidys per i pazienti non in grado di camminare e ha sospeso lo studio di Fase III ENVISION ( NCT05881408 ).

In seguito a un terzo decesso, quello di un bambino brasiliano di otto anni, la FDA ha chiesto a Sarepta di sospendere anche le spedizioni di Elevidys ai pazienti ambulatoriali. Inizialmente Sarepta ha rifiutato, per poi accettare il 21 luglio. Pochi giorni dopo, la FDA ha fatto marcia indietro, consentendo a Sarepta di riprendere le spedizioni di Elevidys ai pazienti ambulatoriali, dopo che le autorità brasiliane avevano escluso il trattamento con la terapia genica come causa del decesso del bambino.

Secondo quanto riportato dai media, la FDA ha cambiato rotta su Sarepta in seguito alle richieste rivolte al Congresso, alla FDA e al Presidente Donald Trump da parte di leader conservatori e sostenitori dei pazienti affetti da DMD, che hanno lanciato una petizione su Change.org . Prasad si è dimesso il 29 luglio, ma è tornato al suo incarico presso la FDA il 9 agosto.

OMICS: Crescita dalla multiomica al sequenziamento

Dalla multiomica al caro vecchio sequenziamento di nuova generazione (NGS), si prevede che diversi grandi nomi faranno grandi passi avanti per espandere la loro presenza negli strumenti omici nel corso del 2026.

Nell'ambito della biologia spaziale, Illumina punta a rivoluzionare il settore lanciando sul mercato la tecnologia di trascrittomica spaziale presentata lo scorso febbraio all'Assemblea Generale di Advances in Genome Biology and Technology (AGBT) del 2025. Questa tecnologia spaziale è progettata per consentire ai ricercatori di esaminare la prossimità spaziale di milioni di cellule per esperimento, utilizzando quella che Illumina definisce un'area di cattura nove volte più ampia e con una risoluzione quattro volte maggiore rispetto alle tecnologie attuali.

Illumina afferma che la sua tecnologia spaziale utilizzerà una nuova piattaforma di analisi multimodale e sarà compatibile con i suoi sequenziatori NextSeq e NovaSeq. Il colosso storico del sequenziamento si è espanso nel settore multiomico nel 2024, quando ha acquisito Fluent BioSciences , uno sviluppatore di tecnologie monocellulari, per un prezzo non divulgato.

"Stiamo espandendo la multiomica verticale e le capacità multimodali orizzontali", ha dichiarato a GEN in un'intervista di ottobre Steve Barnard, PhD, Chief Technology Officer di Illumina . "Lo stiamo facendo perché soddisfa una profonda esigenza del mercato, attualmente carente, di fornire la capacità di creare informazioni biologiche complete. Raggiungeremo questo obiettivo il prossimo anno, quando tutte le tecnologie previste saranno sul mercato e avremo un solido portafoglio di prodotti a supporto dei nostri clienti".

Il consolidamento è proseguito nel settore della biologia spaziale, con Takara Bio USA che a gennaio ha ampliato la propria offerta oltre la singola cellula, acquisendo Curio Bioscience, azienda pioniera nella genomica spaziale, per un prezzo non divulgato. L'accordo ha creato una società combinata che ha arricchito il portfolio di strumenti di genomica a singola cellula di Takara con le due piattaforme di biologia spaziale di Curio, Trekker e Seeker Spatial Transcriptomics Kit. A ottobre, Takara ha lanciato una serie di aggiornamenti al suo portfolio prodotti, pensati per mettere a disposizione di un maggior numero di ricercatori la sua nuova classe di tecnologie spaziali.

Nell'ambito della tecnologia NGS, Illumina si trova ad affrontare una sfida crescente da parte di Roche, che ha presentato la sua tecnologia Sequencing By Expansion (SBX) all'AGBT dello scorso febbraio. La tecnologia SBX combina la tecnologia precedentemente acquisita da Roche da Stratos Genomics e Genia Technologies e utilizza la conversione biochimica per codificare il DNA in una molecola surrogata chiamata Xpandomer (50 volte più lunga del DNA target) e codificare le informazioni sulla sequenza del DNA in reporter di grandi dimensioni e con un elevato rapporto segnale/rumore. Secondo Roche, ciò consente un sequenziamento altamente accurato di nanopori a singola molecola utilizzando un modulo sensore basato su un sensore CMOS (Complementary Metal Oxide Semiconductor).

Roche presenta una sfida legale e commerciale a Illumina. A ottobre, Roche Sequencing Solutions si è unita a 10x Genomics per citare in giudizio Illumina presso un tribunale federale, accusando l'azienda leader nel settore NGS di aver violato cinque brevetti su singole cellule: tre assegnati a 10x e due concessi in licenza da 10x tramite l'unità Diagnostics di Roche. Illumina ha dichiarato di "respingere fermamente queste affermazioni e di volersi difendere con vigore" da tale causa e da un'altra incentrata su quattro brevetti di biologia spaziale depositati separatamente da 10x e Prognosys Biosciences.

WASHINGTON: Dalla FDA a Trump, previsto un 2026 più tranquillo

Dopo un anno in cui la seconda amministrazione del presidente Donald Trump ha cambiato radicalmente il modo in cui le agenzie federali che supervisionano il settore biofarmaceutico svolgono il loro lavoro, dalla ricerca all'approvazione dei farmaci fino alla politica sanitaria, almeno un osservatore del settore prevede un 2026 più calmo e coerente.

Allwin di Truist ha affermato che la FDA ha dimostrato di essere commercialmente costruttiva sotto la guida di Makary, entrato in carica ad aprile in seguito alla nomina di Trump. Makary ha chiesto una "Nuova FDA" che esamini le domande di autorizzazione all'immissione in commercio molto più rapidamente, collabori con l'industria e applichi l'intelligenza artificiale e i big data. A novembre, Makary ha lanciato un programma pilota di "Commissioner's National Priority Voucher", che dà diritto agli sviluppatori di farmaci di esaminare le domande entro 1-2 mesi anziché i 10-12 mesi standard, a condizione che, in cambio, accettino di aumentare l'accessibilità economica, di produrre il prodotto negli Stati Uniti come questione di sicurezza nazionale o di rispondere a un'esigenza di salute pubblica insoddisfatta.

"Penso che si sia dimostrato costruttivo, in un certo senso, il fatto che i traguardi dei dati clinici, gli endpoint dei dati clinici e cose del genere abbiano effettivamente seguito una direzione più normalizzata", ha affermato Allwin. "Abbiamo assistito a diverse approvazioni di farmaci normalizzate e anche a una cadenza di approvazione più normalizzata, basata sui PDUFA e sui processi di revisione standard".

"In generale, penso che il mercato sia stato favorevole in termini di quelli che erano percepiti come ostacoli significativi, che non si sono più verificati verso la fine dell'anno, nel 2026", ha spiegato Allwin, aggiungendo: "Guarda, non è privo di fragilità, e non è privo di potenziali maggiori disagi e rumori".

Questa interruzione è stata evidente alla FDA, che ha eliminato 3.500 posti di lavoro nell'ambito dei 10.000 licenziamenti effettuati ad aprile dal Dipartimento della Salute e dei Servizi Umani (HHS) e dal suo segretario, Robert F. Kennedy Jr. Un quarto di quei posti di lavoro alla FDA è stato successivamente reintegrato.

La FDA ha continuato a vedere un continuo avvicendarsi di funzionari che ricoprono, e poi lasciano, posizioni chiave. Il Dott. Peter Marks ha improvvisamente rassegnato le dimissioni a marzo dopo uno scontro con Kennedy sulla politica vaccinale, ed è stato sostituito da Prasad. Alla scadenza, cinque persone hanno guidato il Center for Drug Evaluation and Research (CDER) della FDA nel 2025, con la Dott.ssa Tracy Beth Høeg, PhD, nominata direttrice ad interim a dicembre. È succeduta al Dott. Richard Pazdur, che si è ritirato a dicembre dopo circa un mese di incarico. Pazdur, direttore fondatore dell'Oncology Center of Excellence (OCE), è succeduto al Dott. George Tidmarsh, PhD, che a sua volta ha sostituito la direttrice ad interim Jacqueline Corrigan-Curay, JD, che a sua volta ha sostituito la Dott.ssa Patrizia Cavazzoni, che ha lasciato la FDA per diventare Chief Medical Officer e Vicepresidente Esecutivo di Pfizer.

Anche al NIH si sono registrati sconvolgimenti, con il presidente Trump che ha cercato di tagliare del 40% il bilancio per l'anno fiscale 2026, una proposta respinta dalle commissioni per gli stanziamenti del Senato e della Camera dei Rappresentanti degli Stati Uniti. A febbraio, il NIH ha imposto un tetto del 15% ai costi indiretti per le sovvenzioni alla ricerca, confermato dalla Corte Suprema degli Stati Uniti.

Con l'insediamento ad aprile del direttore dell'NIH, nominato da Trump, Jayanta (Jay) Bhattacharya, MD, PhD, la sua agenzia ha tagliato 1.200 posizioni, a fronte dei 10.000 licenziamenti previsti dall'HHS. Altri 2.400 posti di lavoro sono stati tagliati presso i Centri per il Controllo e la Prevenzione delle Malattie (CDC) degli Stati Uniti, dove Kennedy ha licenziato tutti i 17 membri del Comitato Consultivo sulle Pratiche di Immunizzazione (ACIP), nominando 11 nuovi membri, molti dei quali con una storia di scetticismo riguardo agli attuali programmi vaccinali. Il ricostituito ACIP a dicembre ha raccomandato di non vaccinare universalmente i neonati contro l'epatite B.

ENGLISH

Baby KJ's recovery and other advances, rebounding stocks, plus better-than-feared Washington policies equal industry hope for more deals and a happy new year

Biopharma may see a happier year ahead in 2026 than in recent years, according to analysts at William Blair.

For one thing, the industry’s top stocks have recovered from lows that stretched into last spring. Blair cited the SPDR S&P Biotech exchange-traded fund (NYSE Arca: XBI), which bounced back from $66.66 a share on April 9, nearly doubling (up 85%) to $123.43 on December 19.

Another reason for optimism, the analysts wrote in a recent report, is better-than-expected policies from President Donald Trump’s second administration—from encouraging the reshoring of biopharma manufacturing in the United States to most favored nation (MFN) pricing, which has spared companies from much-feared tariffs in return for commitments to selling key drugs at lower prices to patients.

“While there are still some unanswered questions regarding drug pricing in the United States, changing frameworks at the FDA, and international threats to the U.S. biopharma ecosystem from China, we believe continued strong clinical data, commercial launches, and M&A will keep the sector performing better than the bear markets of 2021 through 2024,” concluded William Blair analysts Matt Phipps, PhD; Sami Corwin, PhD; Lachlan Hanbury-Brown; Andy T. Hsieh, PhD; and Myles R. Minter, PhD.

“As long as the sector continues to reward strong clinical results and companies are able to commercially launch drugs without significant government regulations around pricing, we believe specialist investment in biotech can continue to have strong performance.”

Below are seven biopharma-related trends for 2026 that have emerged from GEN interviews with experts and other industry stakeholders, and from reviews of reports and public statements.

AI: Focusing beyond targets, to trials and models

Artificial intelligence (AI) will continue to reshape biopharma, from big pharmas to smaller “pure play” AI-based drug developers, as the technology advances beyond target selection toward optimizing operations and managing clinical trials.

Deloitte’s 2026 Life Sciences Outlook Survey showed 78% of the 180 biopharma C-suite executives surveyed are expecting it to “play a central role in driving major change,” with 29% of biopharma leaders saying they plan to use AI tools or training to help improve workforce productivity. However, only 22% of 280 leaders in the broader life sciences (which includes medtech) acknowledged having successfully scaled AI, while only 9% reported achieving significant returns on their AI efforts. Just 14% of life-sci executives reported full implementation of AI tools into daily workflows, and another 40% are currently working toward this goal.

“People are moving from use cases to actual delivered value. For pharma companies, that entails answering, what can it really do in clinical development? What can it really do in the commercial function?” Roel van den Akker, PwC’s pharma and life sciences deals leader, told GEN. “That’s where we’re moving in ‘26 and ’27: If we can shave off months and years in clinical development or do things more efficiently to get to peak sales, that’s all going to accrete to the deal models.

“People in pharma are using AI in due diligence to see what it can do and will continue to do so. It’s here to stay,” van den Akker added. “I think people are bought into what it can do, but now it’s really the year of having to deliver tangible value, both in deals and in the ordinary course of the operating cycle, for this to stick.”

Below are seven biopharma-related trends for 2026 that have emerged from GEN interviews with experts and other industry stakeholders, and from reviews of reports and public statements.

AI: Focusing beyond targets, to trials and models

Two pharma giants account for nearly one-third of that total $480 billion-plus: Pfizer and Merck & Co. have announced plans to spend $70 billion each. Pfizer chairman and CEO Albert Bourla, PhD, made the promise publicly from the Oval Office in September, where he also agreed to apply MFN pricing to drugs sold to Medicaid patients, in return for a three-year exemption from 100% tariffs. Pfizer has not spelled out where it plans to invest its capital.

Merck’s plans include a $3 billion Center of Excellence for Pharmaceutical Manufacturing in Elkton, VA, that will focus on the production of small-molecule drugs and is expected to create more than 500 full-time permanent jobs. The Center broke ground in September and is set to start operations in 2028 and begin producing drug product two years later.

Virginia enjoyed a double dose of good biomanufacturing news in 2025, as AstraZeneca in October announced plans to build a $4.5 billion manufacturing site in Albemarle County near Charlottesville, where the company plans to base 600+ permanent jobs—part of a $50 billion investment commitment to U.S. facilities. The site is envisioned to produce drug substance for AstraZeneca’s weight management and metabolic portfolio, including oral GLP-1, baxdrostat, oral PCSK9, and combination small molecule products, and has been expanded from earlier plans to include manufacturing for the company’s antibody drug conjugate cancer portfolio.

Long the runner-up to Maryland in building up the regional life sciences cluster branded the BioHealth Capital Region, Virginia is one of several non-traditional states that have begun to benefit from the prospect of a domestic biomanufacturing boom, Matt Gardner, leader of CBRE’s Advisory Life Sciences practice in the United States, told GEN.

Also set to benefit from new biopharma projects is Alabama, where Eli Lilly said on December 9 that it plans to build a $6 billion plant for producing active pharmaceutical ingredients (API) for small molecule as well as peptides such as orforglipron, the oral glucagon-like peptide 1 (GLP-1) receptor agonist for which Lilly plans to file for approvals by the end of 2026. The plant will create 450 permanent jobs and is part of Lilly’s $50 billion U.S. commitment.

New projects are also taking shape in:

Indiana—Eli Lilly, based in Indianapolis, is constructing a $4.5 billion Medicine Foundry designed to combine R&D with manufacturing in Lebanon, IN. The Foundry is set to open in late 2027 and create 400 jobs.
Ohio—Amgen announced in April a $900 million expansion of the manufacturing plant it is building near Columbus in New Albany, OH, raising the projected investment to $1.4 billion and projected employment to 750 jobs.
Texas—Lilly announced plans in September for a $6.5 billion API plant at Generation Park in Houston, set to create 615 jobs.

“These are definitely locations where, generally speaking, new investment is completely additive for the industry,” Gardner said. “It’s definitely bringing the industry to some new locations.”

CANCER: Pfizer eyes “backbone” therapy; Vaccine trials progress

Long recognized as a pillar of biopharma, cancer drug and vaccine development is expected to reach several clinical milestones in 2026. On the drug front, Pfizer plans to launch two Phase III trials assessing the 3SBio-discovered SSGJ-707—which Pfizer now calls PF-08634404—a next-generation bispecific antibody being co-developed with the Chinese biopharma and designed to target PD-1 and VEGF. One trial will assess PF-08634404 in adults with locally advanced or metastatic non-small cell lung cancer (NSCLC; NCT07222566) while the other will evaluate the candidate in adults with metastatic colorectal cancer (NCT07222800).

“We also plan to initiate Phase I/II studies in liver cancer, kidney cancer, and bladder cancer, where we’ll explore ‘4404 in combination with Pacdev® (enfortumab vedotin-ejfv),” a Pfizer spokesperson told GEN.

Pfizer—which co-markets Pacdev with Astellas Pharma—agreed in July to license ex-China rights to SSGJ-707—in return for paying 3SBio $1.25 billion upfront and making a $100 million equity investment in the Chinese biopharma. The agreement also gives Pfizer an option for Chinese rights to SSGJ-707/PF-08634404, with the pharma giant agreeing to pay 3SBio up to $150 million should it exercise the option.

“Since completing the licensing agreement just six months ago, we’ve already made progress to accelerate development and execute on the promise of ‘4404. This includes opening three Investigational New Drug applications and transferring another, successfully manufacturing the first batch of ‘4404, and selecting more than 500 global clinical trial sites,” the Pfizer spokesperson said.

Pfizer envisions SSGJ-707/PF-08634404 as a new backbone of cancer therapy, particularly in early stages, offering a treatment effective enough to not require chemotherapy. In doing so, Pfizer is challenging head-on the world’s best-selling prescription drug, Merck & Co.’s multi-indication cancer immunotherapy Keytruda® (pembrolizumab), which generated $23.303 billion in the first three quarters of 2025, on top of $29.482 billion in all of 2024—topping GEN’s A-List of Top 10 Best Selling Drugs, published earlier this year.

Among trials being closely watched are those related to two cancer vaccines being developed by biopharma giants. Moderna said in November that enrollment was completed in the Phase III adjuvant melanoma combination trial (NCT05933577) of the mRNA-based cancer vaccine it is co-developing with Merck & Co., now known as intismeran autogene (and formerly called mRNA-4157 by Moderna and V940 by Merck), with Keytruda. Efficacy data from the study are expected in 2026, Moderna CEO Stéphane Bancel told analysts on November 6 on the quarterly call following the release of third-quarter earnings.

The trial is one of three Phase III studies in progress for the combo of Keytruda and the vaccine candidate, an individualized neoantigen therapy (INT). The other two (INTerpath-009; NCT06623422 and INTerpath-002, NCT06077760) are designed to assess intismeran autogene in non-small cell lung cancer (NSCLC). Both NSCLC trials are enrolling patients, Moderna said in November.

The cancer vaccine is also the subject of numerous Phase II studies, of which one is fully enrolled, a randomized adjuvant treatment trial in renal cell carcinoma (INTerpath-004; NCT06307431). In December, Moderna and Merck launched a Phase II study (INTerpath-13; NCT07221474) evaluating intismeran autogene as a first-line treatment for patients with metastatic squamous NSCLC. The companies are also recruiting patients for Phase II studies in high-risk muscle invasive bladder cancer (INTerpath-005; NCT06305767), high-risk non-muscle invasive bladder cancer (INTerpath-011; NCT06833073), and in first-line treatment for patients with metastatic melanoma (INTerpath-012; NCT06961006). Moderna expects to release five-year follow-up data from another Phase II study in adjuvant melanoma (KEYNOTE_942; NCT03897881).

“We’re pleased by the growth and breadth of our clinical stage oncology pipeline and the continued strong momentum of the multiple Phase III and randomized Phase II trials within our intismeran clinical trial program conducted in partnership with Merck,” Stephen Hoge, MD, Moderna’s president, told analysts.

In October, BioNTech joined partner Regeneron Pharmaceuticals to present data at the 2025 ESMO Congress from the Phase II BNT111-01 trial (NCT04526899) evaluating their mRNA cancer immunotherapy vaccine candidate BNT111 plus cemiplimab, marketed by Regeneron as Libtayo®, in patients with anti-PD-(L)1 refractory/relapsed, unresectable Stage III or IV melanoma. The trial met its primary endpoint by showing a statistically significant, improved 18.1% objective response rate (ORR) in patients treated with BNT111 plus cemiplimab, compared to 10% for the historical control.

After 24 months, 37% of patients were still alive, while 21% were free of tumor progression after treatment with the combo. BNT111 is based on BioNTech’s fully owned, off-the-shelf FixVac platform, and encodes four melanoma-associated antigens.

“Taken together, these results support that BNT111 is active in this difficult post-IO [immune-oncology] setting and provide us useful footing to guide setting selection and optimal combinations going forward,” Özlem Türeci, BioNTech’s chief medical officer, told analysts on November 3 on the quarterly call following third-quarter results.

FINANCE: M&A, VC funding, even IPOs expected to accelerate

Market watchers are expecting to see merger and acquisition (M&A) activity accelerate further in 2026, after a year that saw a clear comeback for such deals, considered by investors to be the most lucrative avenues for cashing in on their investments. GlobalData’s Pharma Intelligence Center Deals Database recorded a 31% jump in total deal value to $179.6 billion as of December 16, from $137.1 billion in 2024, though the number of deals fell nearly 20% to 468 from 583.

M&A activity began with a flurry of deals including the year’s biggest one, Johnson & Johnson’s $14.6 billion acquisition of Intra-Cellular Therapies, then slowed down in Q2 before picking back up during Q3-Q4 as reflected by Novartis’ $12 billion acquisition of Avidity Biosciences, set to close in the first half of 2026; and the $4.8 billion buyout of Amicus Therapeutics by BioMarin Pharmaceutical, announced December 19 and expected to close in the second quarter. Pfizer won a bidding war with Novo Nordisk to acquire obesity drug developer Metsera for up-to-$10 billion, while Alkermes prevailed over H. Lundbeck to buy Avadel Pharmaceuticals for up-to-$2.37 billion.

One key driver in M&A is the scramble by biotech giants and especially big pharmas to backfill pipelines that will shrivel in the coming years due to losses of exclusivity on numerous blockbuster drugs, what the industry calls the “patent cliff.” A recent GEN A-List found that the top 20 drugs heading for the patent cliff between 2026 and 2029 accounted for a combined $176.442 billion in 2024 sales—75% of the $236 billion in annual sales set to disappear with the loss of exclusivity, a combined sales figure widely quoted by biopharma market watchers that includes Deloitte and EY.

Subin Baral, global life sciences deals leader with EY-Parthenon, said the patent cliff was just one factor behind M&A activity heating up in 2025. Would-be buyers enjoy a huge reservoir of cash, nearly $1.4 trillion set aside for dealmaking by the top 25 biopharmas—what EY-Parthenon calls “firepower.” And many would-be takeover targets are squeezed for cash, as they have drawn down on their venture financings of the COVID-19 era and soon after, only to find investors are less willing to finance them.

“If you look at the targeted assets, these are assets that are well into maturity up to Phase II, some even have marketed products. In many cases, these assets have been heavily targeted for quite some time, and now companies are pulling the trigger,” Baral told GEN.

“We do feel that the industry fundamentals continue to be strong. We are seeing a flurry of activity that is coming back, which is always encouraging,” Baral added. “We would love to see a little bit more activity in the very early, early stages of funding biotech companies. The fundings are a little bit more latter stages and involve bigger rounds, which is something that is good, but it probably would require a little bit more refocus, and the spread should be wider. Outside of that, we would expect a good year, an active year.”

Also expected to accelerate in 2026 are venture capital (VC) financings, which have skewed in recent years toward fewer and larger deals with later-stage startups. J.P. Morgan and DealForma recorded $17.1 billion biotech VC investment in 290 deals during the first three quarters of 2025, compared with $27.2 billion in 459 deals in all of 2024—a far cry from the $44.4 billion in 776 deals in 2021

Should VC financing and M&A accelerate as expected in 2026, market watchers expect the effects to spill over into the long-sluggish initial public offering (IPO) market. A GEN spot check shows 11 companies having gone public in 2025 (as of December 19), which is less than half the 24 companies that completed IPOs in 2024.

EY recorded $1.8 billion in total IPOs during the first three quarters of 2025, compared with $4 billion in 2024 and $22.7 billion in 2021.

“We needed to see a level of certainty to get back into the marketplace, confidence in the marketplace for new issues to work again,” Michael Allwin, head of biopharma investment banking, Truist Securities, told GEN. He said 2025 saw a “meaningful” uptick in non-IPO financings such as follow-on offerings, secondary stock sales, PIPEs (private investment in public equity), and convertible debt financing.

“IPOs are typically the last shoe to drop,” Allwin said. “We’re hopeful and optimistic that these trends will dovetail into a much more active IPO market in 2026. And while we’re not anticipating a resurgence in activity to the tune of what we saw at all-time highs in 2020 and 2021, we are anticipating a more normalized level of activity, maybe on parity with 2019.”

GENETIC MEDICINES: After KJ, FDA sets pathway and makes waves

Development of individualized “N-of-1” therapies for disease is expected to accelerate in 2026, following the successful treatment this past year of a boy who turns 17 months old in January. KJ Muldoon, born with severe carbamoyl phosphate synthetase 1 (CPS1) deficiency, made medical history in 2025 by becoming the world’s first patient to be treated with a personalized CRISPR therapy designed to make a correction directly to the genome.

KJ received a personalized CRISPR therapy that corrected his individual disease-causing mutation through an ongoing collaboration by Rebecca Ahrens-Nicklas, MD, PhD, director of the Gene Therapy for Inherited Metabolic Disorders Frontier Program (GTIMD) at Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP), and her former doctoral classmate Kiran Musunuru, MD, PhD, cardiologist and professor of translational research at University of Pennsylvania’s Perelman School of Medicine.

Ahrens-Nicklas and Musunuru led a team of researchers who detailed KJ’s treatment in a study published in the New England Journal of Medicine (NEJM). “We anticipate that rapid deployment of patient-specific gene-editing therapies will become routine for many genetic diseases,” the study’s 45 authors predicted.

“I avoid using the world cure,” Musunuru cautioned in October, addressing the European Society of Gene & Cell Therapy (ESGCT) annual conference. “We have a responsibility not to exaggerate and give undue hope to the families.”

KJ’s successful treatment resulted from collaboration between the FDA and multiple academic and industry partners, including the Innovative Genomics Institute at the University of California, Berkeley; Mass General Brigham Gene and Cell Therapy Institute; Danaher; and Acuitas Therapeutics. Upon submission to the FDA of the application to treat KJ, the agency granted approval in just one week.

“We can give American children like Baby KJ a remarkable future. We need to believe in American solutions,” Fyodor Urnov, PhD, director of technology & translation at the Innovative Genomics Institute (IGI) and professor of molecular and cell biology at the University of California, Berkeley, told an audience of officials from the FDA and other agencies in June. The occasion was an extraordinary roundtable of cell and gene therapy leaders, including molecular geneticists, immunotherapists, physicians, nonprofit directors, and patient advocates.

Five months later in November, FDA Commissioner Martin A. Makary, MD, and Center for Biologics Evaluation and Research (CBER) Director Vinayak (Vinay) Prasad, MD, announced the agency’s commitment to supporting additional “N-of-1” therapies through a new “Plausible Mechanism (PM) Pathway,” designed to accelerate access to treatments, notably for ultra-rare genetic diseases affecting too few patients to sustain a randomized clinical trial.

“A plausible mechanism pathway will also be available for common diseases, particularly diseases for which there are no proven alternative treatments or in which there is considerable unmet need after use of available therapy,” Makary and Prasad added in NEJM.

Prasad came under criticism for his stricter approach to regulating drugs and approval applications, which included a preference for overall survival efficacy benchmark, more rejections of applications through Complete Response Letters, and especially for his response to the deaths of three Duchenne muscular dystrophy (DMD) patients receiving Sarepta Therapeutics’ marketed treatment Elevidys® (delandistrogene moxeparvovec-rokl).

A 16-year-old male succumbed in March to acute liver failure after being dosed with Elevidys, the only gene therapy to win FDA approval as a DMD treatment. Three months later, a second Elevidys patient of undisclosed age died. As both patients were non-ambulatory, Sarepta halted shipments of Elevidys for non-ambulatory patients and paused the Phase III ENVISION trial (NCT05881408).

Following a third death, that of an eight-year-old Brazilian boy, the FDA demanded Sarepta also pause shipments of Elevidys to ambulant patients. Sarepta initially refused before agreeing on July 21. A few days later, the FDA reversed itself, allowing Sarepta to resume Elevidys shipments to ambulant patients, after Brazilian authorities ruled out treatment with the gene therapy as a factor in the boy’s death.

The FDA changed course on Sarepta, according to news reports, following pleas to Congress, the FDA, and President Donald Trump by conservative leaders and DMD patient advocates, who launched a Change.org petition. Prasad resigned on July 29 but returned to his FDA post on August 9.

OMICS: Growth from multiomics to sequencing

From multiomics to good ol’ next-generation sequencing (NGS), several big names are expected to make big moves toward expanding their footprints in omics tools during 2026.

In spatial biology, Illumina aims to shake up the field by commercially releasing the spatial transcriptomics technology it unveiled last February at the 2025 Advances in Genome Biology and Technology (AGBT) General Meeting. That spatial technology is designed to let researchers examine the spatial proximity of millions of cells per experiment, using what Illumina says is a capture area nine times larger and with four times greater resolution than current technologies.

Illumina says its spatial tech will use a new multimodal analysis platform and be compatible with its NextSeq and NovaSeq sequencers. The longtime sequencing giant expanded into multiomics in 2024 when it acquired Fluent BioSciences, a single-cell technology developer, for an undisclosed price.

“We are expanding on the multiomics vertical and across the horizontal of the multimodal capabilities,” Steve Barnard, PhD, Illumina’s chief technology officer, told GEN in an October interview. “We are doing this because it fills a deep market need that is currently missing in providing the ability to create comprehensive biological information. We will complete that goal next year, when all the roadmap technologies will be on the market, [and we] will have a strong portfolio of products to support our customers.”

Consolidation has continued in spatial biology as Takara Bio USA expanded beyond single cell in January when it acquired spatial genomics pioneer Curio Bioscience for an undisclosed price. The deal created a combined company that added to Takara’s portfolio of single-cell genomics tools with Curio’s two spatial biology platforms, Trekker and Seeker Spatial Transcriptomics Kit. Takara in October launched a series of updates to its product portfolio designed to bring its new class of spatial technology to more researchers.

In NGS, Illumina is facing a growing challenge from Roche, which unveiled its Sequencing By Expansion (SBX) technology at last February’s AGBT. SBX combines tech that Roche previously acquired from Stratos Genomics and Genia Technologies and uses biochemical conversion to encode DNA into a surrogate molecule called an Xpandomer (50x longer than target DNA) and encodes the DNA sequence information in large, high signal-to-noise reporters. According to Roche, this enables highly accurate single-molecule nanopore sequencing using a Complementary Metal Oxide Semiconductor (CMOS)-based sensor module.

Roche poses a legal as well as commercial challenge to Illumina. In October, Roche Sequencing Solutions joined 10x Genomics to sue Illumina in a federal court, accusing the NGS leader of infringing on five single cell patents—three assigned to 10x, and two licensed by 10x from the unit of Roche’s Diagnostics division. Illumina said it “strongly denies these claims and will vigorously defend ourselves” against that suit and another focused on four spatial biology patents that were filed separately by 10x and Prognosys Biosciences.

WASHINGTON: From FDA to Trump, calmer 2026 expected

After a year in which President Donald Trump’s second administration convulsively changed how the federal agencies overseeing biopharma do their work—from research to drug approvals to health policy—at least one industry watcher expects a calmer, more consistent 2026.

Truist’s Allwin said the FDA has proven to be commercially constructive under Makary, who took office in April following nomination by Trump. Makary has called for a “New FDA” that reviews drug applications much faster, partners with industry, and applies AI and big data. In November, Makary launched a Commissioner’s National Priority Voucher pilot program, entitling drug developers to application reviews within 1–2 months rather than the standard 10–12 months—if, in return, they agree to increase affordability, manufacture the product in the United States as a national security issue, or address an unmet public health need.

“I think it’s proven to be constructive in a sense that clinical data milestones, clinical data endpoints, and things like that have actually trended in a more normalized direction,” Allwin said. “We’ve seen several normalized drug approvals and a more normalized approval cadence, as well, based on PDUFA and regular way review processes.”

“In general, I think the market has been favorable in terms of what was perceived to be significant impediments not being as much the case towards the end of the year, into ’26,” Allwin explained, adding: “Look, it’s not without its fragility, and it’s not without potential increased disruption and noise.”

That disruption was evident at the FDA, which eliminated 3,500 jobs as part of the 10,000 layoffs carried out in April by the Department of Health and Human Services (HHS) and its secretary, Robert F. Kennedy Jr. A quarter of those FDA jobs were later reinstated.

The FDA has continued to see a revolving door of officials fill, then exit, key positions. Peter Marks, MD, suddenly tendered his resignation in March after clashing over vaccine policy with Kennedy, and was succeeded by Prasad. At deadline, five people led the FDA’s Center for Drug Evaluation and Research (CDER) in 2025, with Tracy Beth Høeg, MD, PhD, named acting director in December. She succeeded Richard Pazdur, MD, who retired in December after about a month in the position. Pazdur, the founding director of the Oncology Center of Excellence (OCE), succeeded George Tidmarsh, MD, PhD, who succeeded acting director Jacqueline Corrigan-Curay, MD, JD, who succeeded Patrizia Cavazzoni, MD, who left the FDA to become Pfizer’s chief medical officer and executive vice president.

Disruption was also evident at the NIH, whose Fiscal Year 2026 budget President Trump sought to slash by 40%—a proposal rebuffed by appropriations committees of the U.S. Senate and House of Representatives. In February, the NIH imposed a 15% cap on indirect costs for research grants that was upheld by the U.S. Supreme Court.

As Trump-nominated NIH Director Jayanta (Jay) Bhattacharya, MD, PhD, took office in April, his agency axed 1,200 positions toward the 10,000 HHS layoffs. Another 2,400 jobs were cut at the U.S. Centers for Disease Control (CDC), where Kennedy dismissed all 17 members of the Advisory Committee on Immunization Practices (ACIP), naming 11 new members, several with a history of skepticism about current vaccination schedules. The reconstituted ACIP in December recommended against universal vaccination of newborns against hepatitis B.

Da:

https://www.genengnews.com/insights/trends-for-2026/seven-biopharma-trends-to-watch-in-2026/?_hsenc=p2ANqtz--dHObPlEjyWWRziDt0Sjd1c0mGJ0rk1kdpZ-T0_ErcHOEfinSD0-GiCQEtf0FbXGwBFRn0tFddGP-pUtCitZXqIOtkgpXPE20EvaguZ7HkO0NhurY&_hsmi=395766927

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