A caccia degli ultimi casi di malattia del sonno / Hunting down the last cases of sleeping sickness
A caccia degli ultimi casi di malattia del sonno / Hunting down the last cases of sleeping sickness
Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa / Reported by Dr. Giuseppe Cotellessa
La malattia del sonno è stata quasi completamente debellata, ma un paio di centinaia di casi continuano a manifestarsi nella Repubblica Democratica del Congo (RDC), il secondo paese più grande dell'Africa. Anche la sola interruzione dell'epidemia potrebbe causare una recrudescenza della malattia. Per rintracciare questi casi, squadre sanitarie mobili si spostano di villaggio in villaggio, alla ricerca delle ultime persone portatrici del parassita.
Negli anni '90, si ritiene che questa malattia trasmessa dagli insetti abbia causato centinaia di migliaia di morti nell'Africa occidentale e centrale. Solo nel 1998, sono stati segnalati oltre 34.000 casi, ma l'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) ha stimato che il numero reale di casi fosse dieci volte superiore. Oggi, dopo decenni di screening intensivo, miglioramento della sorveglianza e trattamenti più efficaci, nel 2025 sono stati segnalati solo 471 casi in tutto il mondo, la maggior parte dei quali nella Repubblica Democratica del Congo.
Per la dottoressa Elena Nicco, epidemiologa e ricercatrice senior presso l'Istituto di Medicina Tropicale (ITM) di Anversa, si tratta di un progresso notevole, ma non della fine della storia. L'OMS vuole arrestare completamente la diffusione della malattia entro il 2030 e l'ITM, con il sostegno dell'UE, sta supportando l'impegno internazionale dell'OMS per raggiungere tale obiettivo.
"Naturalmente, è un'ottima notizia che il numero dei casi sia diminuito così drasticamente", ha affermato. "Ma quando i numeri sono bassi, la sfida dell'eliminazione diventa ancora più ardua."
Nicco dirige STROGHAT, uno studio finanziato dall'UE che mira a verificare se una strategia di trattamento radicalmente più semplice possa contribuire ad eliminare definitivamente la malattia del sonno.
“Il parassita utilizza gli esseri umani come principale serbatoio, quindi ogni singola persona infetta deve essere individuata e curata se vogliamo fermare la trasmissione.”
Nuovo approccio terapeutico
La malattia del sonno dell'Africa occidentale, o tripanosomiasi africana umana gambiense (gHAT), è causata da un parassita microscopico trasmesso attraverso la puntura di una mosca tse-tse infetta.
Una volta penetrato nell'organismo, si diffonde attraverso il sangue e la linfa, causando febbre, mal di testa e dolori articolari. Se non trattato, finisce per invadere il cervello e il sistema nervoso centrale, provocando confusione, debolezza muscolare ed i disturbi del sonno che danno il nome alla malattia. È quasi sempre fatale.
Per decenni, il controllo della malattia si è basato su squadre che si spostavano di villaggio in villaggio, testando le comunità e curando coloro che risultavano infetti: un lavoro meticoloso che ha progressivamente ridotto la trasmissione, ma che era tutt'altro che semplice.
STROGHAT riunisce ricercatori, medici e specialisti di sanità pubblica provenienti da Belgio, Francia e Svizzera, che lavorano a stretto contatto con il programma nazionale della Repubblica Democratica del Congo per la malattia del sonno, al fine di accelerare e semplificare il processo di eradicazione.
Grazie al sostegno della partnership EDCTP3 dell'UE per la salute globale, il gruppo sta testando una strategia basata sull'acoziborolo, un farmaco che all'inizio di quest'anno ha ricevuto un parere scientifico positivo dall'Agenzia europea per i medicinali per l'uso nelle aree in cui la malattia è ancora endemica.
L'acoziborolo è il terzo trattamento per la malattia del sonno sviluppato nell'ambito dell'iniziativa Drugs for Neglected Diseases (DNDi) dal 2009. DNDi è un'organizzazione senza scopo di lucro che sviluppa trattamenti trascurati dalle case farmaceutiche commerciali.
Bilanciamento dei rischi
Prima del 2009, il trattamento utilizzato per la tripanosomiasi africana umana generalizzata (gHAT) in stadio avanzato era così tossico che i medici necessitavano di una diagnosi assolutamente certa prima di iniziare la terapia. Il melarsoprol, il trattamento endovenoso a base di arsenico utilizzato per la malattia del sonno in stadio avanzato, poteva scatenare una grave infiammazione cerebrale, a volte fatale, rendendo comprensibilmente molti pazienti riluttanti ad accettare il trattamento a meno che non fosse assolutamente necessario.
Le persone risultate positive allo screening di comunità iniziavano il trattamento solo dopo la conferma della presenza del parassita tramite un complesso test di laboratorio che richiedeva l'uso del microscopio. La scelta del trattamento dipendeva dallo stadio della malattia, e si rendeva necessaria una puntura lombare per verificare se il parassita avesse raggiunto il sistema nervoso centrale.
I trattamenti più recenti sono molto più sicuri e riducono i rischi. L'acoziborolo è inoltre un farmaco orale a dose singola, il che semplifica ulteriormente il trattamento.
"Le strategie precedenti si rivelavano molto difficili da attuare nelle comunità rurali remote, dove le strade sono in cattive condizioni, l'elettricità è limitata e le strutture di laboratorio sono scarse", ha spiegato Nicco. "Con l'acoziborolo possiamo prendere in considerazione il trattamento di chiunque risulti positivo al test di screening, poiché la tossicità non rappresenta un problema."
"L'idea è quella di semplificare tutto il più possibile", ha aggiunto. Invece di lunghe cure ospedaliere e procedure dolorose, i pazienti potrebbero essere curati con una singola dose supervisionata di sole tre compresse.
L'acoziborolo ha dimostrato un'efficacia del 98,1% negli studi clinici finora condotti. Sebbene alcuni effetti neurologici della malattia del sonno in fase avanzata possano essere irreversibili, i medici ora possono curare l'infezione in entrambe le fasi, eliminando la necessità di una puntura lombare prima del trattamento.
Prima si interviene, poi si conferma la diagnosi.
La nuova strategia "screening e trattamento" prevede l'utilizzo di squadre mobili per testare la popolazione nei rispettivi villaggi. Chiunque risulti positivo al test di screening viene poi sottoposto a trattamento. I campioni vengono inoltre inviati ad un laboratorio per le analisi di conferma.
Se la sperimentazione confermerà che questo approccio semplificato è sicuro ed efficace, i programmi futuri potrebbero essere molto più facili da attuare: le persone risultate positive potrebbero ricevere immediatamente tutte e tre le compresse, completando il trattamento nelle proprie comunità senza i ritardi e le procedure invasive precedentemente necessarie.
Poiché meno dell'1% della popolazione risulta positiva al test di screening, i ricercatori ritengono che sia meglio trattare alcuni falsi positivi piuttosto che rischiare di non individuare una persona portatrice del parassita.
Un secondo obiettivo è quello di determinare se questo approccio possa interrompere la trasmissione in un'intera area critica del Nord Équateur, una delle ultime regioni della Repubblica Democratica del Congo in cui la malattia è endemica.
"La malattia del sonno è fortemente concentrata geograficamente", ha affermato Nicco. "Tradizionalmente, se un villaggio ha segnalato dei casi, la sorveglianza si concentra lì, ma anche i villaggi vicini possono essere colpiti."
Per ovviare a questo problema, nell'ultimo anno dello studio, i ricercatori hanno esteso lo screening alle comunità circostanti attraverso un campionamento casuale, ampliando così il raggio d'azione rispetto ai programmi precedenti.
In passato, la malattia del sonno ha causato numerose morti e devastato villaggi in tutta la regione, lasciando ricordi dolorosi che molte comunità portano ancora con sé oggi.
Il gruppo condurrà un'indagine sulla prevalenza su larga scala in tutta la regione del Nord Équateur, testando un campione rappresentativo della popolazione per verificare se la trasmissione si sia effettivamente arrestata. In caso affermativo, i risultati potrebbero aiutare il programma nazionale della RDC, ed in seguito l'OMS, a decidere se lo screening ed il trattamento debbano diventare prassi standard anche altrove.
Anche prima della valutazione finale, i numeri appaiono già incoraggianti. In due anni, il gruppo ha sottoposto a screening quasi 455.000 persone, raggiungendo il 95% della popolazione a rischio. Nel test di screening, solo lo 0,43% ha mostrato anticorpi indicativi di una possibile infezione. Meno di 10 di questi sono stati confermati come casi effettivi.
Entro la fine del 2025, 803 persone avevano ricevuto una dose di acoziborolo, e la sperimentazione durava ancora un anno.
Coinvolgere le comunità
La scienza da sola non basterà ad eliminare la malattia del sonno. La maggior parte dei casi rimanenti si verifica nelle comunità remote della Repubblica Democratica del Congo, dove decenni di conflitti, sfollamenti e sottofinanziamenti hanno reso difficile l'accesso all'assistenza sanitaria.
Per questo motivo, i ricercatori collaborano a stretto contatto con le autorità locali, i capi villaggio, gli operatori sanitari e le comunità.
"Costruire la fiducia è fondamentale", ha affermato il dottor Charles Kambo, medico e ricercatore sul campo per STROGHAT nella provincia dell'Équateur.
Secondo Kambo, le comunità hanno risposto con entusiasmo allo screening e al trattamento a livello di villaggio.
“In passato, la malattia del sonno ha causato numerose morti e devastato villaggi in tutta la regione, lasciando ricordi dolorosi che molte comunità portano ancora con sé oggi. Interrompere la trasmissione sarebbe una grande vittoria e contribuirebbe al benessere ed allo sviluppo delle nostre comunità.”
La strategia prevede di mantenere lo screening nei villaggi, di spostare i test di conferma nei centri sanitari vicini dove la riservatezza è garantita e di riportare le cure ai pazienti nelle loro comunità di origine.
"Questo ha generato un livello di fiducia così elevato che alcune persone risultate positive ora richiedono attivamente le cure di propria iniziativa", ha affermato Kambo.
Se gli ultimi anni della sperimentazione confermeranno i risultati promettenti finora ottenuti, la malattia del sonno potrebbe diventare una delle poche malattie infettive debellate grazie a una combinazione di innovazione scientifica, costante lavoro sul campo e fiducia da parte delle comunità, relegando una delle malattie più temute dell'Africa ai libri di storia.
ENGLISH
Sleeping sickness once killed tens of thousands of people every year. Now, in the Democratic Republic of the Congo, EU-backed researchers are testing a simpler way to find and treat the last remaining cases and eliminate the disease for good.
It’s excellent news that case numbers have dropped so dramatically. But when numbers are low, the challenge of elimination becomes even greater.
Sleeping sickness has been all but eradicated, but a couple of hundred cases still continue to appear across the Democratic Republic of the Congo (DRC) – the second-largest country in Africa. Missing even a few could allow the disease to flare back to life. To track these cases down, mobile health teams travel from village to village, searching for the last people carrying the parasite.
During the 1990s, the insect-borne disease is thought to have claimed hundreds of thousands of lives across western and central Africa. In 1998 alone, over 34 000 cases were reported, but the World Health Organization (WHO) estimated the true number of cases to be 10 times higher. Today, after decades of intensive screening, improved surveillance and better treatments, just 471 cases were reported worldwide in 2025, most of them in the DRC.
For Dr Elena Nicco, an epidemiologist and senior researcher at the Institute of Tropical Medicine (ITM) in Antwerp, that is remarkable progress, but not the end of the story. The WHO wants to stop the disease’s spread completely by 2030, and ITM, backed by the EU, is supporting the WHO’s international effort to achieve that goal.
“Of course, it’s excellent news that case numbers have dropped so dramatically,” she said. “But when numbers are low, the challenge of elimination becomes even greater.”
Nicco leads STROGHAT, an EU-funded trial testing whether a radically simpler treatment strategy could help eliminate sleeping sickness for good.
“The parasite uses humans as its main reservoir, so every single infected person must be found and treated if we want to stop transmission.”
New treatment approach
West African sleeping sickness, or gambiense human African trypanosomiasis (gHAT), is caused by a microscopic parasite transmitted through the bite of an infected tsetse fly.
Once inside the body, it spreads through the blood and lymph, causing fever, headaches and joint pain. Left untreated, it eventually invades the brain and central nervous system, causing confusion, muscle weakness and the disturbed sleep patterns that gave the disease its name. It is almost always fatal.
For decades, controlling the disease depended on teams travelling village to village, testing communities and treating those found to be infected: painstaking work that steadily reduced transmission, but was far from straightforward.
STROGHAT brings together researchers, clinicians and public health specialists from Belgium, France and Switzerland, working closely with the DRC’s national sleeping sickness programme to speed up and simplify the eradication process.
Supported by the EU’s Global Health EDCTP3 partnership, the team is testing a strategy built around acoziborole, a drug that received a positive scientific opinion from the European Medicines Agency earlier this year for use in places where the disease remains endemic.
Acoziborole is the third treatment for sleeping sickness to come out of the Drugs for Neglected Diseases initiative (DNDi) since 2009. DNDi is a non-profit that develops treatments overlooked by commercial drug makers.
Balancing risks
Before 2009, the treatment used for second stage gHAT was so toxic, clinicians needed absolute certainty of the diagnosis before starting therapy. Melarsoprol, the arsenic-based intravenous treatment used for advanced sleeping sickness, could trigger a severe, sometimes fatal brain inflammation, making many patients understandably reluctant to accept treatment unless absolutely necessary.
People who tested positive during community screening only began treatment once the parasite had been confirmed through a complex lab test requiring a microscope. The choice of treatment depended on disease stage, with a lumbar puncture being required to see if the parasite had reached the central nervous system.
Newer treatments are a lot safer, reducing the risks. Acoziborole is also a single-dose oral drug, meaning treatment is further simplified.
“Older strategies were very challenging in remote rural communities where roads are poor, electricity is limited and laboratory facilities are scarce,” explained Nicco. “With acoziborole we can consider treating anyone with a positive screening test because toxicity is not a problem.”
“The idea is to simplify everything as much as possible,” she added. Instead of lengthy hospital treatment and painful procedures, patients could be treated with a single supervised dose of just three tablets.
Acoziborole has demonstrated 98.1% efficacy in clinical trials so far. Although some neurological effects of advanced sleeping sickness may be irreversible, doctors can now cure the infection at both stages, eliminating the need for a lumbar puncture before treatment.
Treat first, confirm later
The new “screen-and-treat” strategy uses mobile teams to test people in their villages. Everyone with a positive screening test is then treated. Samples are also sent to a laboratory for confirmatory testing.
If the trial confirms this simplified approach is safe and effective, future programmes could become far easier to deliver: people who test positive could receive all three tablets immediately, completing treatment in their own communities without the delays and invasive procedures previously required.
Because fewer than 1% of the population test positive to the screening test, researchers believe it is better to treat a few false positives than risk missing someone carrying the parasite.
A second aim is to determine whether this approach can interrupt transmission across an entire hotspot in Nord Équateur, one of the DRC’s remaining regions where the disease is endemic.
“Sleeping sickness is highly clustered geographically,” said Nicco. “Traditionally, if a village has reported cases, surveillance will focus there, but neighbouring villages may also be affected.”
To address that, in the final year of the study, the researchers have expanded screening to surrounding communities through random sampling, casting a wider net than previous programmes.
In the past, sleeping sickness caused many deaths and devastated villages across the region, leaving painful memories that many communities still carry today.
The team will run a large-scale prevalence survey across Nord Équateur, testing a representative sample of the population to see whether transmission has genuinely stopped. If it has, the evidence could help the DRC’s national programme, and eventually the WHO, decide whether screen-and-treat should become standard practice elsewhere.
Even before that final assessment, the numbers already look encouraging. Two years in, the team has screened almost 455 000 people, reaching 95% of the population at risk. In the screening test, only 0.43% showed antibodies indicating possible infection. Less than 10 of these were confirmed as true cases.
By the end of 2025, 803 people had received a dose of acoziborole, with one more year of the trial still to run.
Bringing communities on board
Science alone will not be enough to eliminate sleeping sickness. Most remaining cases occur in remote DRC communities, where decades of conflict, displacement and underinvestment have made healthcare access difficult.
For that reason, researchers are working closely with local authorities, village leaders, healthcare workers and communities.
“Building trust is essential,” said Dr Charles Kambo, a physician and field investigator for STROGHAT in Équateur Province.
According to Kambo, communities have responded enthusiastically to village-based screening and treatment.
“In the past, sleeping sickness caused many deaths and devastated villages across the region, leaving painful memories that many communities still carry today. Stopping transmission would be a major victory and contribute to the wellbeing and development of our communities.”
The strategy keeps screening in villages, moves confirmatory testing to nearby health centres where confidentiality is protected, and brings treatment back to patients in their own communities.
“This has built such a high level of trust that some people who have tested positive are now actively requesting treatment themselves,” Kambo said.
If the trial’s final years confirm the promise shown so far, sleeping sickness could become one of the few infectious diseases eliminated through a mix of scientific innovation, persistent fieldwork and community trust, relegating one of Africa’s most feared diseases to the history books.
Da:
https://projects.research-and-innovation.ec.europa.eu/en/horizon-magazine/hunting-down-last-cases-sleeping-sickness?pk_source=newsletter&pk_medium=email&pk_campaign=31082026&pk_content=society-health
Commenti
Posta un commento