Una nuova terapia genica inverte i deficit della sindrome dell'X fragile in un modello preclinico / New gene therapy reverses Fragile X deficits in preclinical model
Una nuova terapia genica inverte i deficit della sindrome dell'X fragile in un modello preclinico / New gene therapy reverses Fragile X deficits in preclinical model Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa / Reported by Dr. Giuseppe Cotellessa Una nuova terapia genica ripristina le funzioni cerebrali ed il comportamento nei topi, offrendo speranza per il trattamento della sindrome dell'X fragile (FXS) e potenzialmente di altri disturbi neurosviluppali di origine genetica. Secondo uno studio condotto dall'Università della California, Riverside (CA, USA), una terapia genica progettata per sostituire una proteina cerebrale mancante ha ripristinato la normale attività cerebrale e migliorato il comportamento in un modello murino di sindrome dell'X fragile. I risultati, pubblicati sulla rivista Molecular Therapy Nucleic Acids , suggeriscono che la terapia genica potrebbe un giorno affrontare la causa alla base della sindrome dell'X fragile, anziché limitarsi a trattar...