La terapia genica oculare di Beacon Therapeutics ha avuto successo nella fase avanzata della sperimentazione. / Beacon Therapeutics’ Eye Gene Therapy Succeeds in Late Stage Trial
La terapia genica oculare di Beacon Therapeutics ha avuto successo nella fase avanzata della sperimentazione. / Beacon Therapeutics’ Eye Gene Therapy Succeeds in Late Stage Trial Segnalato dal Dott. Giuseppe Cotellessa / Reported by Dr. Giuseppe Cotellessa Beacon Therapeutics ha riportato risultati positivi di fase II/III per la sua terapia genica con virus adeno-associato (AAV) laru-zova in pazienti affetti da retinite pigmentosa legata al cromosoma X, una rara malattia oculare causata da mutazioni del gene RPGR. Lo studio VISTA ha raggiunto il suo obiettivo primario, ovvero un miglioramento di almeno 15 lettere nell'acuità visiva in condizioni di scarsa illuminazione, in sostanza una migliore visione da lettura in condizioni di luce fioca. Il 31% dei pazienti trattati con la dose più alta ed il 24% di quelli trattati con la dose più bassa hanno raggiunto questo obiettivo, a fronte di nessun paziente nel gruppo di controllo. La retinite pigmentosa legata al cromosom...